Deutsches Ärzteblatt
|
Jg. 108|
Heft 20|
20. Mai 2011 A 1115 EVALUATION NEU ZUGELASSENER ARZNEIMITTELFrühbewertung als Orientierung
Ob ein neu zugelassenes Medikament für die Therapie von Patienten einen Nutzen bringt, lässt sich kurz nach der Zulassung nur schwer einschätzen. Das firmenunab - hängige Bewertungssystem EVITA soll Ärzte bei der Einschätzung unterstützen.
W
ie lässt sich der potenzielle Nutzen eines neu zugelasse- nen Medikaments für die Behand- lung von Patienten beurteilen? Und wer sollte die Ärzte informieren?Obwohl in den USA seit etwa 50 Jahren Ärzteschaft und Politik über diese Frage diskutieren, ist sie of- fenbar nicht gut gelöst. Es fehle an firmenunabhängiger Bewertung zur Frage der Patientenrelevanz neuer Substanzen und des Nutzens von In- dikationserweiterungen bei bereits zugelassenen Medikamenten in einer
praxisnahen, für Ärzte leicht zu- gänglichen Form, heißt es im NEJM (364; 2011: 1185–7).
Das Problem sieht auch die Arz- neimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ): „Weniger als 30 Prozent der neu zugelassenen Arzneimittel sind ,echte‘ Innovatio- nen in dem Sinne, dass für die Be- handlung von Patienten ein Vorteil im Vergleich zu bestehenden Thera- pien erkennbar wäre“, sagte Prof.
Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig, Vor- sitzender der AkdÄ beim Internis- tenkongress in Wiesbaden. Die Gründe für die Wissens- und Kom- munikationslücken liegen nach Mei- nung der AkdÄ zum Teil darin, dass das Design der zulassungsrelevan- ten Studien oft nicht praxisrelevant sei: Studienkollektive seien nicht re- präsentativ, oder es würden nur Sur- rogatzielgrößen geprüft oder trotz bestehender therapeutischer Stan- dards inadäquate Kontrollgruppen
gewählt. Zum anderen mache die Eu- ropäische Zulassungsbehörde EMA in ihren Arzneimittelberichten die primären Daten des klinischen Teils der Studien nicht zugänglich. Mehr Transparenz sei notwendig und auch unter Wahrung der Firmen - geheimnisse möglich, sagte Prof.
Dr. med. Ursula Gundert-Remy (Ber- lin), stellvertretende Vorsitzende der AkdÄ.
Vor diesem Hintergrund soll ein von deutschen und schwedischen Pharmakologen entwickelter Algo-
rithmus Orientierung bieten. Prof.
Dr. med. Bernd Mühlbauer, Direk- tor des Instituts für Klinische Phar- makologie (Klinik Bremen-Mitte) sieht die Aufgaben von EVITA darin, Medikamente zeitnah zur Markteinführung zu bewerten und die Bewertungen bei Änderung der Datenlage rasch zu wiederholen.
Gleichzeitig weise EVITA auch auf typische Defizite der Zulassungs- studien hin. Der Algorithmus erset- ze aber weder umfangreiche Health- Technology-Berichte noch syste- matische Übersichtsarbeiten.
EVITA basiert auf einer indi - kationsbezogenen Bewertung des Wirksamkeits- und Risikoprofils ei- nes Wirkstoffs gegenüber relevan- ten Alternativen. Placebo ist als Vergleich nur zulässig, wenn es kei- nen allgemein akzeptierten Stan- dard gibt. Bei heterogenen Stan- dards sei aber die Bezugsdefinition schwierig, räumte Mühlbauer ein.
Positive Punkte erhält ein Wirk- stoff durch einen in randomisierten kontrollierten Studien nachgewiese- nen Vorteil hinsichtlich Wirksamkeit oder unerwünschter Effekte, nega - tive Punkte durch entsprechende Nachteile. Der EVITA-Gesamtscore spiegelt schließlich auch das Be- handlungsziel (Therapie versus Prä- vention) und die Schwere der Er- krankung wider. Das Vorliegen eines therapeutischen Standards und die Patientenrelevanz der Zielgrößen definieren ein Studiensetting, an- hand dessen der klinische Mehr- nutzen beurteilt wird. Genügt die Stu dienlage nicht den Anforder - ungen, wird das Urteil „nicht auswertbar“ (N/A) vergeben. Eine rasche Orientierung über die Ein- schätzung gibt eine Farbskala (rot- gelb-grün).
Nach diesem Verfahren sind bis- lang 23 Medikamente bewertet wor- den, darunter 13 als nicht auswert- bar, vier mit negativem Punktwert und sechs mit positiver Beurteilung.
Zu den positiv bewerteten gehört Lenalidomid für die Behandlung des therapierefraktären oder rekurrieren- den multiplen Myeloms. Die Sub- stanz ist für diese Indikation in Kombination mit Dexamethason seit 2007 zugelassen. Als nicht aus- wertbar hingegen beurteilten die Pharmakologen von EVITA die Stu- dienlage zu Ranolazin, einem selek- tiven Inhibitor des Natriumeinstroms in kardialen Natriumkanälen. Indi- kation ist die symptomatische The- rapie bei Angina pectoris. Ranolazin sei nicht bei Patienten geprüft wor- den, die trotz optimaler antianginö- ser Therapie Beschwerden hätten, heißt es in der Begründung. ■
Dr. rer. nat. Nicola Siegmund-Schultze
EVITA für Evaluation innovativer therapeutischer Alternativen, gefördert vom GKV-Spitzenverband;
www.evita-report.de Bewertung von
Medikamenten über eine Farbskala in EVITA: Im grünen Abschnitt wurde die Wahrscheinlichkeit für einen Zusatz- nutzen positiv be- wertet, im gelben als unklar, in roten Abschnitten gilt der Zusatznutzen als unwahrscheinlich.
