Archiv "Priorisierung: Marginale Wirksamkeit als Ausschlusskriterium" (03.08.2009)

A1562 Deutsches Ärzteblatt⏐⏐Jg. 106⏐⏐Heft 31–32⏐⏐3. August 2009

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ls Priorisierung bezeichnet man das Ordnen medizini- scher Leistungen nach ihrer Wich- tigkeit. Priorisierte Maßnahmen be- finden sich dabei auf den oberen, das heißt wichtigen Rängen – pos- teriorisierte auf den unteren. Gegen- wärtig wird Priorisierung in vielen Ländern vor dem Hintergrund zu- nehmend knapper medizinischer Ressourcen diskutiert oder bereits umgesetzt. Posteriorisierung könnte auf einen Ausschluss aus dem Leis- tungskatalog der solidarisch finan- zierten Krankenversicherung hin- auslaufen. Bei der kritischen Aus- einandersetzung mit einer solchen Leistungsbegrenzung könnte die kriteriengeleitete Posteriorisierung einen Weg weisen.

Für die Erarbeitung einer solchen Rangordnung wird im Folgenden ein mögliches Kriterium vorge- schlagen und analysiert, das bei der fairen Verteilung knapper medizini-

scher Ressourcen Vorteile gegen- über anderen Allokationskriterien bieten würde. Es geht darum, inner- halb der Versorgungsprioritäten die- jenigen Interventionen als relativ unwichtig einzustufen, also zu pos- teriorisieren, die nur „geringfügig“

wirksam sind. Begrifflich bestimmt sich Wirksamkeit als die Summe der positiven intendierten Kausaleffek- te einer Behandlung, also durch die- jenigen Interventionsfolgen, um de- rentwegen man die Behandlung überhaupt durchführt: Verbesserung der Lebensqualität in verschiedenen Hinsichten (etwa Schmerzlinde- rung) oder Lebensverlängerung.

Auch wenn nicht zwangsläufig je- der einzelne Patient diese Verände- rungen für sich als nützlich bewertet (subjektiver Nutzen), muss in der statistischen Therapieevaluation mit einem intersubjektiven klinischen Nutzenbegriff gearbeitet werden, der mit der Wirksamkeit einer medi-

zinischen Maßnahme zusammen- fällt. So verstanden sind marginaler Nutzen und marginale Wirksamkeit synonym, so auch im Folgenden. Im Unterschied zu den gängigen Kos- ten-Nutzen-Bewertungen (KNB) geht es im hier vertretenen Ansatz allein um Wirksamkeitsberechnun- gen für konkrete Maßnahmen.

Medizinische Maßnahmen kön- nen in zwei Dimensionen marginal wirksam sein, die man auch begriff- lich differenzieren muss, da sie bei der Bewertung unterschiedlich ins Gewicht fallen können:

1. Gibt es Behandlungen, deren erwartbarer medizinischer Nutzen nur bei einer sehr geringen Anzahl von Patienten einzutreten verspricht (sehr hohe number needed to treat:

nnt)? Hier hat der individuelle Pati- ent eine geringe Chance, dass der er- hoffte medizinische Nutzen eintritt.

Dieser selbst mag dabei allerdings durchaus groß sein – im Extremfall besteht er in vollständiger Heilung von einer sonst rasch tödlichen Er- krankung (im Folgenden: marginale Ansprechrate).

2. Gibt es Behandlungen, deren erwartbarer medizinischer Nutzen als solcher von geringem Ausmaß ist? Etwa eine Lebensverlängerung um wenige Tage oder Wochen oder eine winzige Verbesserung der ge- sundheitsbezogenen Lebensqualität (im Folgenden: marginales Wirk- samkeitspotenzial).

Es ist diese zweite Art marginaler Wirksamkeit, um die es im Weiteren ausschließlich gehen wird; die Ana- lyse der marginalen Ansprechrate bleibt hier ausgeklammert. Ob diese als ein faires Posteriorisierungskri- terium akzeptiert werden könnte, scheint deutlich ungewisser.

Präzisierungen

Die Größe des Nutzenpotenzials ei- ner bestimmten Maßnahme bemisst sich anhand (mindestens) zweier Zielparameter: Verlängerung des Lebens und Verbesserung der Le- bensqualität. Dementsprechend wür- den auch bei der Bestimmung mar- ginaler Wirksamkeit diese beiden Parameter zum Einsatz kommen.

Das Institut für Qualität und Wirt- schaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) definiert demgegenüber PRIORISIERUNG

Marginale Wirksamkeit als Ausschlusskriterium

Der Preis einer bestimmten Intervention sollte zunächst keinen Einfluss auf die Bewertung haben.

Daniel R. Friedrich, Alena M. Buyx, Bettina Schöne-Seifert

Institut für Ethik, Geschichte und Theorie der Medizin, Universität Münster:

Friedrich M. A., Dr. med. Buyx M. A., Prof. Dr. Schöne-Seifert

PRIORISIERUNG

Foto:Mauritius Images

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bereits drei sogenannte patientenre- levante Zielgrößen der Nutzenbe- wertung (1): a) Mortalität, b) Morbi- dität, c) gesundheitsbezogene Le- bensqualität (gLQ). Die Zielgrößen a) und c) entsprechen den hier vorgeschlagenen Parametern für Schwellen marginaler Wirksamkeit;

Zielgröße b) könnte man vollständig unter die beiden anderen subsumie- ren, wenn man gLQ weit versteht.¹ Die beiden Zielparameter Verlänge- rung des Lebens und Verbesserung der Lebensqualität sollten nicht mit- einander verrechnet werden (anders als zum Beispiel bei den in KNB verwendeten QALY(quality adjust- ed life years)-Kalkulationen), da sie in einer pluralistischen Welt sehr un- terschiedlich bewertet werden. Wir schlagen daher vor, voneinander un- abhängige Schwellenwerte zu pos- tulieren und also einer medizini- schen Intervention dann und nur dann ein marginales Wirksamkeits- potenzial zuzuschreiben, wenn sie weder die Schwelle der Lebensver- längerung noch die der Lebensqua- litätsverbesserung erreicht. Beispiel:

Angenommen, die festgesetzten Schwellen für ein marginales Wirk- samkeitspotenzial lägen bei einer Lebensverlängerung von zwei Mo- naten im Median beziehungsweise bei einer Lebensqualitätsverbesse- rung von beispielsweise fünf Pro- zent. Dann würde eine Chemothera- pie, die das Leben von Patienten bei gleichbleibender oder verschlechter- ter Lebensqualität im Schnitt um zwei Wochen verlängerte, ebenso in die Kategorie marginal wirksamer Behandlungen fallen wie eine The- rapie, die die Lebensqualität um vier Prozent verbessern könnte. Mehr als nur marginal wirksam wären all die- jenigen Maßnahmen, die das Leben um mehr als zwei Monate verlän- gern oder/und die Lebensqualität überschwellig verbessern können (andere Beispielzahlen werden in Schweden und Finnland diskutiert [2]). Diese Option zweier Schwel- lenwerte ist zumindest intuitiv sehr plausibel.

Ferner ist zu unterstreichen, dass für die Marginalität von Wirksam-

keitspotenzialen das Ausgangsni- veau, auf dem sie einsetzen würden, eine Rolle spielt. Eine geringe Ver- besserung der Lungenfunktion bei Patienten, die an quälender Atemnot leiden, verändert deren Lebensqua- lität weitaus stärker als die (absolut gesehen) gleiche Veränderung bei fast normal belastbaren Freizeit- sportlern. Dieser Unterschied fließt bereits in den Parameter der ge- sundheitsbezogenen Lebensqualität selbst ein und nicht erst bei der Schwellensetzung auf der Lebens- qualitätsskala. Dies hängt mit dem abnehmenden Grenznutzen zusam- men, den quantitative Veränderun- gen in den die gLQ bestimmenden Outcome-Parametern mit zuneh- mend gutem Gesundheitszustand der Patienten haben, wie das Bei- spiel der verbesserten Lungenfunk- tion zeigen sollte. Das heißt, je schlechter das Ausgangsniveau ist, desto stärker fällt eine Wirkung ins Gewicht.

Stärken des Kriteriums Die Festlegung der Wirksamkeits- schwellen stellt offensichtlich eine besondere Herausforderung dar.

Diese Probleme sind allerdings un- vermeidlich, sobald man immer konkrete minimale Nutzenniveaus bestimmen will. Besonders deutlich wird diese Problematik der normati- ven Schwellensetzung in der vom IQWiG vorgeschlagen Kosten-Nut- zen-Bewertung. Man betrachtet bei dieser den relativen Kostenzu- wachs, der mit der Erstattung der nützlichsten im Vergleich zur zweit- nützlichsten Therapie einhergeht.

Dieser Wert wird zur sogenannten Effizienzgrenze erklärt und in ei- nem zweiten Schritt zum Maßstab für die Erstattungsfähigkeit neuer medizinischer Leistungen gemacht:

Die Höchsterstattungsgrenze für ei- ne künftige Leistungsverbesserung sollte sich, so empfiehlt das IQWiG, an besagter Effizienzgrenze orien- tieren. Diese offenkundige Normie- rung wird in der Fachwelt wegen ih- rer Willkürlichkeit und der daraus resultierenden Ungleichbehandlung verschiedener Patientengruppen kri- tisiert (3).

Das Posteriorisierungskriterium marginale Wirksamkeit bietet eine

Reihe von Vorzügen: Die Schwellen würden sich anhand der genannten, in der Nutzenbewertung eingeführ- ten patientenrelevanten Zielgrößen bestimmen, denen eine gewisse Plausibilität und Akzeptanz unter- stellt werden kann. Zudem müssen bei marginaler Wirksamkeit nur Schwellen der einzelnen Zielgrößen gefunden werden, ohne dass diese dann noch, wie bei den KNB, in einem komplizierten Algorithmus zum Nutzen oder zum Kosten-Nut- zen verrechnet werden müssten.

Schließlich sind KNB mit einer Rei- he komplexer ethischer Probleme behaftet, die allesamt mit der Ver- rechnung, Maximierung oder Öko- nomisierung von Erfolgen und Schäden über Kategorien- oder Per- sonengrenzen hinweg zu tun haben.

Wenn hingegen nur die Wirksam- keit betrachtet wird, muss nicht überindividuell oder überkategorial aggregiert werden. Anders als bei KNB erfolgen keinerlei konkrete Verrechnungen von Interessen einer Patientengruppe gegen die Interes- sen anderer potenzieller oder aktu- eller Patienten. Auch könnten bei der KNB marginale Behandlungser- folge im Vergleich extrem kosten- günstig sein und daher präferiert werden, während fantastische Heil- erfolge als zu teuer posteriorisiert würden. All diese Probleme entfal- len beim Kriterium der marginalen Wirksamkeit.

Hinzu kommt, dass marginale Wirksamkeit als Posteriorisierungs- kriterium verschiedene Fairness- überlegungen einfangen kann: etwa die Überzeugung, dass bei der Prio- risierung nicht einzelne Patienten oder Patientengruppen große „Prio- risierungsopfer“ bringen müssen, sondern dass stattdessen eher klei- ne, weniger schmerzhafte Einbußen von allen verlangt werden sollten.

Potenzielle Einwände

Es gibt eine Reihe von Einwänden, die vornehmlich um die patienten- relevanten Endpunkte der Wirksam- keitsbewertung kreisen:

>Patienten, Angehörige oder Ärzte, die nach dem sprichwörtli- chen letzten „Strohhalm“ greifen wollen – meist, weil ihre Hoffnung auf Heilung oder merkliche Besse-

1Dann nämlich fallen auch Krankheitsdauer und Nebenwirkungen, die zu berücksichtigen das IQWiG durch § 35 b SGB V angehalten ist, unter gLQ.

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rung, auch gegen die medizinische Sachlage, nicht nachlässt –, werden dem Kriterium der marginalen Wirksamkeit kritisch gegenüber- stehen. Sie messen diesem „Stroh- halm“ eine große Bedeutung bei und würden daher Maßnahmen, selbst wenn sie einen nur sehr gerin- gen Einfluss haben oder diese Inter- ventionen nur sehr selten wirken sollten, auf jeden Fall ermöglicht sehen wollen.

Dass solche, oft irrationalen

„Strohhalme“ für viele Betroffene wichtig sind, sei hier gar nicht be- stritten. Wenn jedoch wegen Mittel- knappheit in der solidarischen Ver- sicherung tatsächlich rationiert wer- den muss, das heißt auch sinnvolle Maßnahmen vorenthalten werden müssen, dann sollten dies doch zunächst jene Maßnahmen sein, die den Patienten nach allgemein aner- kannten Kriterien am wenigsten nützen. Dies ist für die Dimension des marginalen Wirksamkeitspoten- zials sofort einsichtig – die Hoff- nung auf Heilung oder merkliche Verbesserung des Zustands durch eine Intervention mit marginalem Wirksamkeitspotenzial ist per defi- nitionem irrational.²

>Gerade wenn es um die Le- benserhaltung oder die Abwendung extremen Leids geht, werden viele Entscheidungen in der Medizin durch die wirkmächtige „rule of res- cue“ bestimmt. Diese besagt, dass Maßnahmen zur Rettung eines akut gefährdeten Patientenlebens immer allerhöchste Priorität haben sollten, unabhängig von den dafür erfor- derlichen Ressourcen. Regelmäßig führt die „rule of rescue“ dazu, dass bei einzelnen Fällen – insbesondere solchen, die in den Medien ein kon- kretes Gesicht erhalten – trotz kaum vorhandener Aussicht auf Erfolg ein enormer Aufwand unter maxima- lem Ressourceneinsatz betrieben wird.³

Aus der Perspektive der Arzt-Pa- tienten-Situation ist die „rule of res- cue“, die vor allem einen psycholo-

gischen/emotionalen Mechanismus darstellt, nur allzu verständlich. Der einzelne Arzt ist seinem Patienten verpflichtet und müht sich nach Kräften, alles Erdenkliche zu tun, um dessen Leben (doch noch) zu retten („nobody dies on my watch“). Dies kann allerdings gele- gentlich zu höchst strittigen Ent- scheidungen bei der Ressourcenal- lokation führen. Angesichts zuneh- mender Ressourcenknappheit sollte in der Allokation eine Perspektive auf einer höheren Stufe der Vertei- lung eingenommen werden. Denn die bei hoffnungslosen Fällen ein- gesetzten Ressourcen fehlen an an- derer Stelle, und es kann durchaus ein Anspruch der Allgemeinheit formuliert werden, dass die kollek- tiven Mittel nicht nach zwar sehr verständlichen, aber dennoch oft kurzsichtigen, emotionalen Aspek- ten verteilt werden, sondern nach Kriterien, die einer rationalen, sach- gebundenen Überprüfung standhal- ten. Aus Sicht der Allgemeinheit scheint es fairer, wenn die knappen Ressourcen für wirksame Medizin eingesetzt werden und nicht, aus emotionalen Gründen, für marginale Effekte.

>Ein weiterer Einwand gegen das Kriterium marginaler Wirksam- keit verweist darauf, dass es auf- grund seiner primären Kostenblind- heit zu einem Ausschluss von mar- ginal wirksamen medizinischen Leistungen führen würde, die zu- gleich sehr preisgünstig sind. Wenn aber ein marginal wirksamer Effekt nur wenige Euro kostet – warum sollte er nicht vom Solidarsystem angeboten werden?

Diesem Einwand ist entgegenzu- halten, dass marginal wirksame, kos- tengünstige Maßnahmen geradezu Paradebeispiele für Leistungen dar- stellen, die von Patienten zugekauft werden könnten, ohne dass dies die üblichen Vorwürfe der Zweiklassen- medizin rechtfertigt. Patienten müss- ten entscheiden, ob sie eine Leis- tung, die wegen zu schlechten Nut- zens aus der gesetzlichen Kranken- versicherung ausgeschlossen wurde, selbst bezahlen möchten – ob sie also den dünnen, aber billigen „Stroh- halm“ zukaufen wollen. (Dies gilt grundsätzlich natürlich auch für teu-

re, kaum wirksame Maßnahmen).

Patienten könnten also, nachdem ei- ne Maßnahme aufgrund zu geringer Wirksamkeit aus der solidarischen Versorgung ausgeschlossen wurde, eine individuelle Kosten-Nutzen- Rechnung für sich selbst aufstellen und überlegen, ob der geringe Nut- zen ihnen das Geld wert ist.

Das hier vorgeschlagene Kriteri- um ist auf der ersten Stufe ein kos- tenblindes, das heißt, der Preis einer bestimmten Intervention hat – an- ders als ihre Wirksamkeit – keinen Einfluss auf ihre Bewertung. Daher entscheidet sich seine Tauglichkeit zur Kostenersparnis erst in einem zweiten Schritt, in dem die Gesamt- heit aller nicht erstatteten Maßnah- men taxiert wird, um das Ein- sparvolumen zu bestimmen. Zwar ist die Frage, ob dieses Kriterium tatsächlich zur Kostendämpfung tauge, durchaus berechtigt, doch gibt es einige Indizien, die für eine positive Antwort sprechen, wie der Blick auf einzelne innovative Krebstherapien zeigt. Die Frage nach der Tauglichkeit zur Kosten- dämpfung und nach der Akzeptanz durch Betroffene ist aber letztend- lich empirisch zu beantworten.

❚Zitierweise dieses Beitrags:

Dtsch Arztebl 2009; 106(31–32): 1562–4

LITERATUR

1. IQWiG: Allgemeine Methoden. Version 3.0 vom 27. 5. 2008: 32. www.iqwig.de/me thoden.428.html.

2. Preusker U: Priorisierung statt verdeckter Rationierung. Dtsch Arztebl 2007; 104(14):

A 930–6.

3. Marckmann G: Methods of Assessment of the Relation of Benefits to Costs in the Ger- man Statutory Health Insurance System [Version 1.0]: A comment from an ethical perspective. In: IQWiG: Dokumentation der Stellungnahmen zur „Methodik für die Be- wertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten im System der deutschen ge- setzlichen Krankenversicherung Version 1.0“ vom 30. 9. 2008: 193–5.

www.iqwig.de/download/08-10-14_Doku mentation_der_Stellungnahmen_KNB_Ver sion_1_0.pdf.

Anschrift für die Verfasser Daniel Friedrich M. A.

Institut für Ethik, Geschichte und Theorie der Medizin Von-Esmarch-Straße 62 48149 Münster

E-Mail: Daniel.Friedrich@ukmuenster.de

2 Mit Blick auf die marginale Ansprechrate sind weitere Untersuchungen anzustellen.

3Die „rule of rescue“ erfährt offenbar durch diese Konkretisierung zusätzliche Zustimmung, während der oft gleichzeitig in Kauf genommene, weniger sichtbare Verlust vieler statistischer Leben be- kanntlich als weniger gravierend empfunden wird.