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Archiv "Erfolgreiche Gentherapie bei ZNS-Erkrankung" (13.11.2009)

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A 2284 Deutsches Ärzteblatt

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Jg. 106

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Heft 46

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13. November 2009 Lungenentzündungen sind die welt-

weit häufigste Todesursache von Kin- dern unter fünf Jahren. Nach Anga- ben des Kinderhilfswerks UNICEF UNICEF

Lungenentzündung häufigste Todesursache bei Kindern

sterben jeden Tag 4 000 Kleinkinder an der Krankheit, 1,8 Millionen sind es jährlich. 68 Länder sind von der Kindersterblichkeit durch die Krank- heit besonders betroffen, darunter sind etwa Sierra Leone, Afghanistan, der Tschad, Mali und Burkina Faso.

Die Todesfälle sind eng mit Man- gelernährung, Armut und schlech- tem Zugang zu Gesundheitsdiens- ten verbunden. Gemeinsam mit der Welt gesundheitsorganisation hat UNICEF einen Aktionsplan vorge- stellt, um Kinder in den betroffenen Ländern besser zu schützen und zu behandeln. Bis zum Jahr 2015 sollen

In Deutschland sind zwölf Prozent der 20- bis 79-Jährigen an Diabe- tes mellitus Typ I oder Typ II er- krankt. Damit ist der Anteil der er- krankten Bevölkerung hierzulande höher als in allen anderen europä- ischen Ländern. In Frankreich, Ita- lien oder Spanien leiden weniger als zehn Prozent an Diabetes. Die- DIABETES MELLITUS

Deutschland: Höchste Erkrankungsrate in Europa

se Zahlen veröffentlichte die Inter- national Diabetes Federation (IDF).

Laut aktuellem IDF-Atlas leiden weltweit mehr als 285 Millionen Menschen an Diabetes. Diese Zahl wird bis zum Jahr 2030 auf ge- schätzte 435 Millionen Erkrankte steigen, wenn nicht entschieden gegengesteuert wird. Auch für

dafür geschätzte 39 Milliarden US- Dollar fließen. Im Fokus des Akti- onsplans steht Aufklärungsarbeit rund um die Erkrankung, etwa zu den Themen Ernährung und Hygiene. Zu- dem sollen Kinder vermehrt geimpft und durch breiteren Einsatz von Antibiotika besser versorgt werden.

Die Initiative sieht auch vor, Perso- nal auszubilden, um die Gesund- heitssysteme der Länder zu stärken.

Mithilfe der im Aktionsplan vor- geschlagenen Maßnahmen sollen in den kommenden sechs Jahren mehr als fünf Millionen Kinderleben ge- rettet werden können. nos Jedes Jahr ster-

ben 1,8 Millionen Kinder an einer Lungenentzündung.

Deutschland wird ein weiterer Anstieg erwartet. Ansetzen müsste man bei den rund vier Millionen Menschen, die an einer gestörten Glucosetoleranz leiden – einer Vorstufe des Diabetes Typ II. Der IDF-Diabetes-Atlas ist online un- ter www.eatlas.idf.org/atlasff5d.

html verfügbar. zyl

Foto: picture-alliance/Godong

Zwei Kinder mit der X-chromosomal-rezessiv vererbten und letal verlaufenden Nervenkrank- heit Adrenoleukodystrophie (ALD) konnten jetzt erstmals erfolgreich gentherapeutisch behan- delt werden werden. Ärzte im Hôpital Saint Vincent de Paul in Paris reparierten den Gen- defekt in den Blutstammzellen der Kinder und setzten dabei als Gentransporter erstmals in- aktivierte Viren aus der HIV-Familie ein (Sci- ence 2009; 326: 818–23). Bei ALD wird das isolierende Myelin im Gehirn zerstört, was ei- nen schnellen körperlichen und geistigen Ver- fall bewirkt und schließlich zum Tod führt.

Ursache ist die Mutation eines Gens, das ein Transportprotein der Zellmembran codiert.

Die einzige bisher verfügbare Therapie ist eine Übertragung von Blutstammzellen gesunder Spender. Nicht immer jedoch werden Personen mit den passenden Gewebemerkmalen gefun-

den, außerdem kommt es oft zu einer Trans- plantatabstoßung und anderen Komplikationen.

Nathalie Cartier und Patrick Aubourg ent- nahmen zwei siebenjährigen Jungen, die beide den für ALD verantwortlichen Gendefekt tra- gen, Stammzellen aus dem Knochenmark. Die- se Blutstammzellen wurden in der Kulturschale mit dem intakten Gen ausgestattet und den beiden Kindern zurücktransplantiert. Da der Effekt dieser Gentherapie jahrelang anhalten soll, mussten als Gentransporter Viren verwen- det werden, die ihr Erbgut fest in das Genom der Zelle einbauen. Dafür wurde erstmals eine inaktivierte Form von HIV eingesetzt, das sehr gut Zellen infiziert, die sich nicht teilen.

Christof von Kalle und Manfred Schmidt aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum und dem Nationalen Centrum für Tumorerkrankun- gen Heidelberg überwachten die Sicherheit der

Behandlungsform. Denn der Einbau des Virus - erbguts in die DNA ist ein kritischer Schritt; je nach Position können etwa Krebsgene dauer- haft aktiviert werden. „Bei einer früheren Gen- therapie war genau das geschehen“, erklärt von Kalle. „Daher mussten wir bei den beiden ALD-Patienten mithilfe neuer technischer Ver- fahren in regelmäßigen Abständen überprüfen, ob das Virus einen bleibenden Schaden in den Blutstammzellen angerichtet hat, der später zu Komplikationen führen kann.“

Den beiden behandelten Kindern geht es gut: Einige Monate nach der Zellübertragung stoppte der Myelinabbau im Zentralnerven- system; körperliche und geistige Beeinträch- tigungen traten bis 14 beziehungsweise 16 Monate nach der Zellübertragung nicht auf, auch gab es kaum unerwünschte Nebenwir-

kungen. Zyl

ERFOLGREICHE GENTHERAPIE BEI ZNS-ERKRANKUNG

A K T U E L L

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