Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar Alimentäres System und
Stoffwechsel
Fosdenopterin Nulibry (USA) BridgeBio (Origin Biosciences) Molybdän-Cofaktor-Defizienz (MoCD) Typ A, Substrat des Pyranopterinmonophosphats, cPMP-Ersatztherapie.
ODG PRE USA: Zulassung 26.02.21 nach Priority Review. Orphan Drug Designation (auch in der EU), Rare Pediatric Disease Designation, Breakthrough Therapy Designation.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Hydrocortison Efmody Diurnal Behandlung von Jugendlichen (ab einem Alter von 12
Jahren) und Erwachsenen mit Adrenogenitalem Syndrom (CAH). Hydrocortison in modifizierter Freisetzung.
AUT 19.05.21 Hybridarzneimittel. EU: Diurnal hatte nach Feedback des COMP den Antrag auf Aufrechterhaltung des Orphan-Drug-Status zurückgezogen.
Damit will das Unternehmen Verzögerungen bei der Markteinführung vermeiden. Das Unternehmen rechnet derzeit mit ersten Einführungen im 3. Qu. 21 (Mitteilung von Diurnal vom 15.04.21).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Kupferhistidinat (CUTX-101) Zydus (Sentynl), Fortress Biotech (Cyprium)
Menkes-Syndrom ODG PRE USA: Sentynl übernimmt das Produkt. Cyprium ist für die Entwicklung der
Substanz bzw. den Zulassungsprozess bei der FDA zuständig, Sentynl für die Vermarktung. Fortress beabsichtigt den Beginn der Rolling Submission im 2. Hj 21 (Mitteilung von Fortress vom 31.03.21). FDA gewährt Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von Fortress vom 15.12.20). Rare Pediatric Disease Designation.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Levoketoconazol Recorlev (USA) Strongbridge (wird von Xeris übernommen)
endogenes Cushing-Syndrom, Cortisol-Synthesehemmer ODG PRE Phase-3-Studie LOGICS erreichte primären Endpunkt mit "hoher statistischer Signifikanz". USA: Zulassung beantragt (Mitteilung von Strongbridge vom 02.03.21). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 01.01.22 (PDUFA Date). In dem Brief der FDA (Day 74 Letter) findet sich keine Erwähnung einer Sitzung eines Beratungsausschusses (Mitteilung von Strongbridge vom 13.05.21).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Lonafarnib Zokinvy (USA) Eiger (Lizenz von MSD) Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS oder Progerie) und Progeroide Laminopathien, oral aktiver Hemmer der Farnesyltransferase
ODG MAA März 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Eiger vom 27.04.20). Eiger erwartet Zulassung im 2. Hj 21 (Mitteilungen vom 07.01.21 und 09.03.21). Wie Eiger am 06.08.20 mitteilte, bewertet die EMA die Substanz jetzt unter Standardbedingungen (keine beschleunigte Bewertung). Die EMA habe Inspektionen verlangt, die zusätzlich zu den Reisebeschränkungen wegen COVID-19 eine beschleunigte Bewertung verhinderten. USA: Zulassung 20.11.20 nach Priority Review. Laut Mitteilung von Eiger vom 16.12.19 Breakthrough Therapy und and Rare Pediatric Disease Designation. Orphan Drug Designation EU und USA.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Lonapegsomatropin TransCon hGH (USA) Ascendis Pädiatrischer Wachstumshormonmangel (GHD),
langwirksames Prodrug von Somatropin zur einmal wöchentlichen Anwendung.
ODG MAA Sep 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Ascendis vom 11.11.20). Zulassung beantragt (Mitteilung von Ascendis vom 08.09.20). Ascendis erwartet Entscheidung der Europäischen Kommission im 4. Qu. 21 (Unternehmensmitteilung vom 10.03.21). USA:
Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an. Die FDA hat die Frist für eine Entscheidung (PDUFA Date) um drei Monate verlängert. Neues PDUFA Date ist der 25.09.21. Wie Ascendis am 11.06.21 mitteilte, wertet die Behörde die Informationen, die das Unternehmen im Zusammenhang mit der laufenden Antragsprüfung nachgereicht hat, als "Major Amendment". Die FDA plant derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu der Substanz (Mitteilung von Ascendis vom 04.09.20).
MAA_Report_140621_Übersicht | Indikationsgebiet Seite 30
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar Alimentäres System und
Stoffwechsel
Maralixibat Mirum Progressive familiäre intrahepatische Cholestase Typ 2
(PFIC2), Pruritus in Verbindung mit Alagill-Syndrom (ALGS), Hemmer des apikalen Natrium-abhängigen Gallensäure-Transporters.
MAA Nov 20 EU: EMA nimmt Antrag in der Indikation PFIC2 zur Bearbeitung an (Mitteilung von Mirum vom 30.11.20). Sollte Maralixibat zugelassen werden, erwartet Mirum die Einführung Anfang 2022 (Mitteilung von Mirum vom 09.03.21). Im Anschluss an eine mögliche Zulassung plant Mirum, die Erweiterung der Indikation auf ALGS zu beantragen (Mitteilung von Mirum vom 06.05.21). USA: Zulassung in der Indikation ALGS beantragt (Rolling Submission abgeschlossen). Wie Mirum am 29.03.21 mitteilte, nahm die FDA den Antrag zur Bearbeitung an und gewährte Priority Review sowie Pediatric Disease Designation. Die FDA entscheidet bis voraussichtlich 29.09.21 (PDUFA Date). Die FDA hat laut Mirum wissen lassen, dass sie derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu Maralixibat plant. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von Mirum vom 16.12.19).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Obeticholsäure Intercept Leberfibrose infolge nichtalkoholischer Steatohepatitis
(NASH)
MAA Dez 19 EU: Wie Intercept am 06.05.21 mitteilte, wurde dem Unternehmen kürzlich ein Clock Stop im Zulassungsverfahren von sechs Monaten gewährt. Das erlaube es Intercept, sich mit dem erhaltenen Feedback zu befassen und mit den Daten, die es für eine mögliche Resubmission in den USA entwickle. USA: FDA lehnt Zulassung - in dieser Indikation - (derzeit) ab (CRL laut Mitteilung von Intercept vom 29.06.20).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Octreotid (oral) Mycapssa (USA) Chiasma (Übernahme durch Amryt wurde vereinbart)
Erhaltungstherapie bei Patienten mit Akromegalie, Somatostatin-Analogon Octreotid in oraler Formulierung
PRE EU: Chiasma plant Einreichung zur Jahresmitte 2021 und gab in einer Mitteilung vom 18.11.20 positive Top-Line-Ergebnisse der MPOWERED-(Zulassungs-)Studie bekannt. USA: Zulassung 26.06.20.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Odevixibat Bylvay Albireo Behandlung von Patienten ab einem Alter von sechs
Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), nicht-systemischer Hemmer des ilealen Gallensäuretransporters (IBATi) zur einmal-täglichen Anwendung.
ODG POP Mai 21 EU: EMA gewährte beschleunigte Bewertung. Empfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen. USA: Zulassung beantragt (Mitteilung vom 08.12.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 20.07.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Albireo vom 25.01.21). Die FDA hat Albireo darüber informiert, dass sie derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu der Substanz plant (Mitteilung von Albireo vom 25.03.21). Orphan Drug, Rare Pediatric Disease und Fast Track Designation.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Semaglutid Wegovy (USA) Novo Erwachsene mit Adipositas (BMI ≥ 30 kg/m2) oder
Übergewicht (BMI ≥ 27 kg/m2) mit mindestens einer gewichtsbezogenen Komorbidität; Semaglutid 2,4 mg, GLP-1 zur einmal-wöchentlichen subkutanen Anwendung.
MAA Dez 20 EU: Bewertung begann am 21.01.2021 (Quelle: EMA, Medicines under Evaluation vom 10.02.21). USA: Zulassung 04.06.21.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Setmelanotid Imcivree Rhythm Behandlung von Adipositas und Kontrolle von Hunger,
assoziiert mit POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel bei Erwachsenen und Kindern im Alter von sechs Jahren und älter; MC4R-Agonist (10 mg/ml Lösung zur Injektion).
ODG POP Mai 21 EU: Das Unternehmen hat sich laut Mitteilung vom 01.03.21 die Zulassung im 2. Hj. 21 zum Ziel gesetzt und plant für das 2. Hj 21 sowohl in der EU als auch in den USA eine Einreichung für die Indikationserweiterung zur Anwendung bei unstillbarem Hunger und starker Adipositas von Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS). PRIME-Status. USA: Zulassung 25.11.20.
FDA gewährte Rare Pediatric Disease Designation.
Alimentäres System und Stoffwechsel
Tenapanor Ibsrela (USA) Ardelyx Colon irritabile, Hemmer des NHE3-Natrium-Transporters PRE USA: Zulassung 12.09.19 (Colon irritabile). Einen weiteren
Zulassungsantrag in der Indikation Hyperphosphatämie bei dialysepflichtigen Patienten hat die FDA zur Bearbeitung angenommen.
Das PDUFA-Date hierfür wurde um drei Monate auf den 29.07.21 verlängert (Mitteilung von Ardelyx vom 29.04.21).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Triheptanoin (UX007) Dojolvi Ultragenyx Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren
(LC-FAOD)
ODG PRE EU: Laut Ultragenyx laufen Gespräche mit der EMA
(Unternehmensmitteilung vom 11.02.21). USA: Zulassung 30.06.20. FDA vergab Orphan Drug Status, Rare Pediatric Disease- und Fast Track Designation
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar Alimentäres System und
Stoffwechsel
Vonoprazan Phathom (Lizenz von Takeda) Helicobacter-Pylori-Eradikation in Kombination mit
Amoxicillin und Clarithromycin (Dreifach-Therapie) oder mit Amoxicillin (Zweifach-Therapie); oraler kalium-kompetitiver Säureblocker (P-CAB).
PRE Phathom berichtet positive Phase-3-Studienergebnisse und plant Einreichungen im 4. Qu. 21 (Mitteilung des Unternehmens vom 29.04.21).
FDA gewährt Qualified Infectious Disease Product (QIDP) Designations für Vonoprazanbasierte Behandlungsregime mit AmoxicillinKapseln oder -Tabletten (Mitteilung von Phathom vom 11.05.21).
Alimentäres System und Stoffwechsel
Vutrisiran Alnylam ATTR-Amyloidose, RNAi-Therapeutikum ODG PRE EU: Alnylam plant Einreichung nach Vorliegen der 18-Monate-Analyse der
Phase-3-Studie "HELIOS-A" (Mitteilung von Alnylam vom 19.04.21). USA:
Zulassung beantragt. Alnylam berichtet positive Neunmonats-Ergebnisse der Phase-3-Studie "HELIOS-A" (Mitteilung von Alnylam vom 19.04.21).
Orphan-Drug-Status auch in den USA. Fast-Track-Designation.
Antibiotika Sarecyclin Seysara (USA) Paratek, Almirall mittelschwere bis schwere Akne, Tetrazyklin mit engem
Spektrum
PRE USA: Zulassung 01.10.18
Antibiotika Sulopenem etzadroxil,
Probenecid
Iterum Behandlung von unkomplizierten Harnwegsinfekten
(uUTIs) bei Patienten mit einem für Chinolone
unempfindlichen Pathogen; Penem (lt. Hersteller das erste oral verfügbare).
PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review. Wie Iterum am 27.05.21 mitteilte, hat ein Late-Cycle-Meeting mit der FDA zum Austausch über offene Fragen stattgefunden, die sich weiter in der Prüfung durch die FDA befinden.
Iterum habe dazu Antworten geliefert. Dabei hat die FDA auch erklärt, dass sie weiter auf das ursprüngliche PDUFA Date 25.07.21 hinarbeitet.
Eine Sitzung eines Beraterausschusses hält die Behörde derzeit nicht für erforderlich. Einer früheren Mitteilung von Iterum zufolge (FORM 8-K-Filing 08.04.21 an die SEC) hatte die FDA das Unternehmen wissen lassen, dass sie mehr Zeit für von Iterum eingereichte Unterlagen benötigt. Daher war die für den 02.06.21 vorgesehene Sitzung eines
FDA-Beraterausschusses zu dem Arzneimittel zunächst auf unbestimmte Zweit verschoben worden.
Antibiotika Tebipenem HBr Spero komplizierte Harnwegsinfekte (cUTI),
Carbapenem-Antibiotikum
PRE USA: Phase-3-Zulassungsstudie erreichte primären Endpunkt. Spero sieht sich auf gutem Wege für einen Zulassungsantrag im 2. Hj. 21 (Unternehmensmitteilung vom 11.03.21).
Antidot Glucarpidase Voraxaze Boston Scientific, BTG Specialty
Pharmaceuticals (BTG gehört künftig zu SERB)
Behandlung von Kindern (ab einem Alter von 28 Tagen) und Erwachsenen mit einem Risiko für eine Toxizität als Folge einer verzögerten Methotrexat-Clearance.
MAA Aug 20 EU: EMA nahm Antrag zur Bearbeitung an. Die Substanz war bisher acht Jahre lang in Europa auf Named-Patients-Basis verfügbar (Mitteilung von BTG vom 17.08.20). USA: Zulassung 17.01.12.
Antihämorrhagika Eptacog beta (aktiviert) Sevenfact (USA) LFB Hämophilie A oder B, rekombinanter Faktor VIIa MAA Feb 21 EU: Die Bewertung begann am 25.02.21 (Quelle: EMA-Liste Human Medicines under Evaluation, März 21). LFB erwartet das finale Ergebnis der Bewertung bis Mitte 2022 (Mitteilung von LFB vom 01.03.21). USA:
Zulassung 01.04.20 unter der Bezeichnung factor VIIa (recombinant)-jncw.
MAA_Report_140621_Übersicht | Indikationsgebiet Seite 32
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar
Antihämorrhagika Valoctocogen Roxaparvovec Roctavian BioMarin Hämophilie A, Gentherapie ODG PRE EU: BioMarin sieht sich auf gutem Wege (on track) für eine
Resubmission im Juni 21. Die EMA gewährt ein beschleunigtes Verfahren, und BioMarin erwartet eine CHMP-Opinion im 1. Hj. 2022 (Mitteilung des Unternehmens vom 24.05.21). Das Unternehmen hatte den Antrag im Nov 20 zurückgezogen. USA: BioMarin hat sich eine Resubmission im 2. Qu. 22 zum Ziel gesetzt, gefolgt von einer Prüfzeit von sechs Monaten, positive Studiendaten vorausgesetzt (Mitteilung von BioMarin vom 24.05.21). FDA lässt die Therapie derzeit nicht zu (CRL). Wie BioMarin am 19.08.20 mitteilte, empfiehlt die FDA in ihrem CRL jetzt erstmals die Einreichung von zwei Jahren an Daten aus der laufenden 270-301-Studie (Phase 3), um substanzielle Belege für einen anhaltenden Effekt zu liefern und zwar mit der jährlichen Blutungsrate (Annualized Bleeding Rate, ABR) als primärem Endpunkt. Die FDA empfehle, dass BioMarin die Phase-3-Studie abschließt und zwei Jahre Follow-Up-Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit für alle Studienteilnehmer einreicht. Die Rekrutierung für die Phase-3-Studie wurde laut BioMarin im November 2019 abgeschlossen und der letzte Patient werde sein Zwei-Jahres-Follow-Up im November 2021 erreichen. Breakthrough Therapy und Orphan Drug Designation. Laut Mitteilung von BioMarin vom 08.03.21 hat die Therapie auch die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation erhalten.
Antiinfektiva Artesunat Amivas Malaria ODG MAA Okt 20 EU: Substanz ist in der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand
03.11.20) enthalten, demnach ist die MAA zur Bearbeitung angenommen worden. USA: Zulassung 26.05.20.
Antiinfektiva Atoltivimab, Maftivimab,
Odesivimab (REGN-EB3)
Inmazeb (USA) Regeneron Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen
Patienten mit einer Infektion mit dem Zaire Ebolavirus,
"Cocktail" von drei Antikörpern, die an verschiedene nicht überlappende Epitope auf dem Virus-Glycoprotein binden.
PRE USA: Zulassung 14.10.20. Orphan Drug- und Breakthrough Therapy Designation.
Antiinfektiva Maribavir Takeda Behandlung von Patienten mit einer Zytomegalievirus
(CMV)-Infektion nach Organtransplantation, die nach vorangegangener Anti-CMV-Therapie resistent und/oder refraktär waren (R/R); oraler Anti-CMV-Wirkstoff, der auf die UL97-Proteinkinase zielt.
ODG PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review (Mitteilung von Takeda vom 21.05.21).
Breakthrough Therapy und Orphan Drug Designation.
Antiinfektiva Nirsevimab Sanofi, AstraZeneca passive Immunisierung gegen RSV-Infektion bei
Kleinkindern, monoklonaler RSV-Antikörper mit verlängerter Halbwertzeit.
PRE Sanofi berichtet positive Phase-3-Studiendaten und plant den Beginn der Einreichungen für die Anwendung bei Kleinkindern in 2022.
Antiinfektiva Tecovirimat Tpoxx (USA) Siga Pocken, Komplikationen einer Infektion mit dem
Vacciniavirus, orale Formulierung
MAA Juli 20 EU: Substanz ist in der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand 13.11.20) enthalten, demnach ist die MAA zur Bearbeitung angenommen worden. Einreichung laut Mitteilung von Siga vom 31.07.20. USA:
Zulassung 13.07.18.
Antimykotika Oteseconazol Mycovia Rezidivierende vulvovaginale Candidiasis PRE USA: Zulassung beantragt. Die FDA gewährte Qualified Infectious
Disease Product und Fast-Track Designations, daher geht Mycovia bei Validierung des Antrags von einer Priority Review von sechs Monaten aus und erwartet, die Zulassung vorausgesetzt, die Markteinführung im frühen Jahresverlauf 2022 (Mitteilung von Mycovia vom 01.06.21).
Antineoplastische Substanzen 177Lu-PSMA-617 Novartis PSMA-positives metastasiertes, kastrationsresistentes
Prostatakarzinom; Radioliganden-Therapie
PRE EU, USA: Novartis plant Einreichungen in 2021. Phase-II-Studie VISION erreichte laut Novartis beide primären Endpunkte
(Unternehmensmitteilung vom 23.03.21).
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar
Antineoplastische Substanzen Aldoxorubicin ImmunityBio (durch die
Verschmelzung mit NantCell), Lizenz von CytRx
Weichteilsarkome (STS), Konjugat aus Doxorubicin und einem speziell an Albumin bindenden Linker
ODG PRE CytRx übertrug NantCell, ein Unternehmen von Patrick Soon-Shiong, die weltweiten Entwicklungsrechte (laut Mitteilung von CytRx vom 28.01.17).
Laut Mitteilung von ImmunityBio vom 21.12.20 befindet sich das Produkt in der klinischen Entwicklung bei metastasiertem Triple-Negativem-Brustkrebs (TNBC) und metastasiertem Pankreaskarzinom in Kombination mit dem IL-15- Superagonisten Anktiva (N-803).
Antineoplastische Substanzen Amivantamab Rybrevant (USA) J&J (Janssen) metastasiertes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC) mit Exon-20-Insertionsmutationen des EGFR, bispezifischer EGFR-MET-Antikörper.
MAA Dez 20 EU: Die Bewertung begann am 21.01.21 (Quelle: EMA Liste Human Medicines under Evaluation, März 21). Einreichung laut Mitteilung von Janssen vom 28.12.20. USA: Zulassung 21.05.21 unter dem
Wirkstoffnamen (amivantamab-vmj). Breakthrough Therapy Designation.
Antineoplastische Substanzen Asciminib Novartis chronische myeloische Leukämie, STAMP-Hemmer
(STAMP=Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket)
PRE EU, USA: Novartis plant Einreichungen im 1. Hj. 21 (Mitteilung von Novartis vom 08.12.20). USA: Fast Track Designation.
Antineoplastische Substanzen Azacitidin, oral (CC-486) Onureg BMS Erhaltungstherapie von Erwachsenen mit AML, die unter
Induktionstherapie eine Komplettremission (CR) oder eine komplette Remission mit unvollständiger hämatologischer Regeneration (CRi) erreicht haben und nicht für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation infrage kommen; oraler hypomethylierender Wirkstoff, der intrazellulär in die DNA und RNA einbaut. Azacitidin, der Wirkstoff in Vidaza als Tabletten.
POP April 21 USA: Zulassung 01.09.20.
Antineoplastische Substanzen Belzutifan MSD mit von Hippel-Lindau-Krankheit assoziiertes
Nierenzellkarzinom, HIF-2α-Hemmer
PRE USA: Zulassung beantragt. FDA gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 15.09.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von MSD vom 16.03.21).
Antineoplastische Substanzen Bevacizumab (BAT1706) Bio-Thera Solutions verschiedene Krebserkrankungen (Biosimilar von Avastin) MAA Nov 20 EU: Einreichung laut Mitteilung von Bio-Thera vom 27.11.20. USA:
Zulassung beantragt (Unternehmensmtteilung vom 21.12.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 27.11.21 (BsUFA Date laut Unternehmensmitteilung vom 28.01.21) Biosimilar.
Antineoplastische Substanzen Capmatinib (INC280) Tabrecta (USA) Novartis (Lizenz von Incyte) MET-mutierter fortgeschrittener NSCLC, MET-Hemmer MAA Mai 21 EU: Die Bewertung hat am 20.05.21 begonnen (Quelle: EMA-Liste
"Medicines under Evaluation"). USA: Zulassung 06.05.20. Breakthrough Therapy Designation.
Antineoplastische Substanzen Cedazuridin, Decitabin (ASTX727)
Inqovi (USA) Otsuka (Astex), Vertrieb in den USA durch Taiho
Myelodysplastische Syndrome (Hochrisiko-MDS), Chronische Myelomonozytäre Leukämie (CMML), Fixkombination (oral) des Cytidindeaminase-Hemmers Cedazuridin mit dem DNA-Methyltransferase-Hemmer Decitabin.
PRE USA: Zulassung 07.07.20. Priority Review. FDA gewährt Orphan Drug Designation.
Antineoplastische Substanzen Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel)
J&J (Janssen), Legend Erwachsene Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplem Myelom, B-Zell-Reifungsantigen (BCMA)-spezifische CAR-T-Zell-Therapie
ODG MAA April 21 EU: Zulassung beantragt (Mitteilung von Janssen vom 30.04.21). Antrag zur Bearbeitung angenommen (Form-6-K-SEC-Filing von Legend vom 20.05.21). EMA stimmt beschleunigter Bewertung zu (Mitteilung von Janssen vom 01.02.21). PRIority MEdicines (PRiME)-Status. USA:
Zulassung beantragt, Rolling Submission abgeschlossen (Mitteilung vom 18.05.21). FDA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 29.11.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Legend vom 26.05.21). Breakthrough Therapy Designation. Orphan-Drug-Satus auch in den USA.
Antineoplastische Substanzen Copanlisib Aliqopa Bayer rezidiviertes follikuläres B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom,
Phosphatidylinositol-3-Kinase(PI3K)hemmer
PRE Bayer diskutiert mit Gesundheitsbehörden weltweit positive Daten aus der Phase-3-Studie CHRONOS-3 mit einer Kombination von Copanlisib und Rituximab bei Patienten mit rezidivierten indolenten Non-Hodgkin-Lymphomen (Mitteilung von Bayer vom 10.04.21). USA: Zulassung 14.09.17 (Monotherapie).
MAA_Report_140621_Übersicht | Indikationsgebiet Seite 34
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar
Antineoplastische Substanzen Duvelisib Copiktra Secura Bio, Verastem Behandlung von Erwachsenen mit
- rezidivierter oder therapieresistenter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) nach mindestens zwei Vorbehandlungen,
- follikulärem Lymphom (FL), die auf mindestens zwei systemische Vorbehandlungen nicht angesprochen haben;
dualer Phosphoinositid-3-Kinase-Hemmer (PI3K-Delta und PI3K-Gamma)
ODG AUT 19.05.21 USA: Zulassung 24.09.18. Laut Mitteilung von Verastem vom 10.08.20 wurde vereinbart, dass Verastem die weltweiten Vermarktungs- und Entwicklungsrechte an Secura Bio verkauft.
Antineoplastische Substanzen Eflornithin (CPP-1X), Sulindac (CPP-1X/sul), CPP-1X/sul
Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP)
Behandlung von Erwachsenen mit familiärer
adenomatöser Polyposis (FAP), fixe Kombination von CPP-1X (Eflornithin) und Sulindac (CPP-CPP-1X/sul).
ODG MAA Juni 20 EU: Einreichung laut Mitteilung von CPP vom 18.06.20. In der EMA-Liste
"Medicines under Evaluation" vom 13.07.20 (Stand: 08.07.20) enthalten.
Demnach ist der Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. USA:
Zulassung beantragt und Antrag auf beschleunigte Zulassung gestellt (Mitteilung von CPP vom 29.06.20).
Antineoplastische Substanzen Enfortumab Vedotin Padcev (USA) SeaGen (Seattle Genetics), Astellas Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom, die bereits einen PD-1- oder PD-L1-Hemmer erhalten haben und eine Platin-haltige Chemotherapie im neoadjuvanten/ adjuvanten, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Setting;
Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (Anti-Nectin-4.Antikörper gebunden an Monomethyl-Auristatin E - MMAE)
MAA März 21 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an und gewährt beschleunigte Bewertung (Mitteilung von Astellas und SeaGen vom 26.03.21). USA: Zulassung am 18.12.19 unter dem Wirkstoffnamen enfortumab vedotin-ejfv, laut FDA etwa drei Monate vor dem PDUFA Date. Priority Review und Breakthrough Therapy Designation.
Antineoplastische Substanzen Erdafitinib Balversa (USA) J&J (Janssen), Astex Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder
metastasierendem Urothelkarzinom (UC) und bestimmten Mutationen im FGF-Rezeptor (FGFR), oraler pan-FGFR-Hemmer zur einmal täglichen Anwendung.
PRE USA: Zulassung 12.04.19. FDA gewährte Breakthrough Therapy Designation.
Antineoplastische Substanzen Idecabtagen vicleucel, (Ide-cel, bb2121)
Abecma (USA) BMS (Celgene), bluebird bio rezidivierendes und refraktäres multiples Myelom, Anti-BCMA-CAR-T-Zell-Therapie
MAA Mai 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von BMS vom 22.05.20). EMA gewährt beschleunigte Bewertung. PRIME-Status.
USA: Zulassung 26.03.21. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von BMS und bluebird vom 31.03.20).
Antineoplastische Substanzen Infigratinib Truseltiq (USA) BridgeBio, Helsinn Gallengangkarzinom (Zweitlinien-Therapie), oraler FGFR-1-3-Hemmer
PRE USA: Zulassung 28.05.21
Antineoplastische Substanzen Iobenguan 131 Azedra (USA) Lantheus (Progenics) Phäochromozytom und Paragangliom,
Radiopharmazeutikum
PRE USA: Zulassung 30.07.18 Antineoplastische Substanzen JZP-458 (rekombinante Erwinia-
Asparaginase)
Jazz Als Teil einer Multi-Agent-Chemotherapie bei akuter
lymphoblastischer Leukämie (ALL) oder
lymphoblastischem Lymphom (LBL) zur Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hypersensitivität auf Asparaginase, die aus E. coli gewonnen wurde.
PRE USA: BLA-Einreichung unter dem "Real-Time Oncology Review"- Pilotprogramm (RTOR Pilot) begonnen (Mitteilung von Jazz vom 21.12.20).
Die erwartete Zulassung vorausgesetzt, plant Jazz die Markteinführung Mitte 2021 (Unternehmensmitteilung vom 23.02.21). Fast Track Designation.
Antineoplastische Substanzen Lisocabtagen maraleucel; Liso-cel (JCAR017)
Breyanzi (USA) BMS (Celgene) Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem oder refraktärem (R/R) diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), primärem mediastinalem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3b (FL3b) nach mindestens zwei Vorbehandlungen, gegen CD19-gerichtetes CAR-T-Zelltherapeutikum mit einer kostimulatorischen Domäne von 4-1BB
ODG MAA Juli 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an und gewährt beschleunigte Bewertung (Mitteilung von BMS vom 17.07.20). PRIority MEdicines (PRIME)-Status. USA: Zulassung 05.02.21
Antineoplastische Substanzen Loncastuximab Tesirin Zynlonta (USA) ADC rezidivierendes oder refraktäres diffus großzelliges B-Zell-Lymphom; auf CD-19 gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat.
PRE USA: Zulassung 23.04.21 unter dem Substanznamen loncastuximab tesirin-lpyl
Antineoplastische Substanzen Lurbinectedin Zepzelca (USA) PharmaMar, Jazz kleinzelliger Lungenkrebs (SCLC), Hemmer des Enzymkomplexes RNA Polymerase II.
PRE USA: Zulassung 15.06.20 nach Priority Review. Jazz erhielt exklusive Lizenzrechte für die USA (Mitteilung der Unternehmen vom 19.12.19).
Indikationsgebiet Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar
Antineoplastische Substanzen Margetuximab Margenza MacroGenics in Kombination mit Chemotherapie zur Behandlung von
Erwachsenen mit metastasiertem HER2-positiven Brustkrebs, die zuvor zwei oder mehr Anti-HER2-Regime erhalten haben, Anti-HER2-Antikörper.
PRE USA: Zulassung 16.12.20 unter dem Substanznamen Margetuximab-cmkb.
Antineoplastische Substanzen Melflufen (Melphalan Flufenamid)
Pepaxto (USA) Oncopeptides USA: In Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (RRMM), die zuvor mindestens vier Therapielinien erhalten haben, und deren Erkrankung auf mindestens einen Proteasomhemmer, einen
Immunmodulator und einen auf CD38 zielenden MAB nicht angesprochen hat, Peptidase-potenziertes Alkylans (PEnC).
ODG MAA April 21 EU: Bedingte Zulassung beantragt (Mitteilung von Oncopeptides vom 16.04.21). Die Bewertung hat am 20.05.21 begonnen (Quelle: EMA-Liste
"Medicines under Evaluation") .USA: Zulassung 26.02.21 nach Priority
"Medicines under Evaluation") .USA: Zulassung 26.02.21 nach Priority