Ausgabe Juni 2021

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Ausgabe 11 | 14. Juni 2021

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MAA-Report News

Moderna baut Kapazitäten für COVID-19-Vakzinen aus

Moderna kann über erweiterte Kapazitäten für die Produktion ihrer seit Januar in der EU zugelassenen COVID-19-Vakzine verfügen. Der CHMP hat einen neuen Standort für die Herstellung des Fertigprodukts in Monts, Frankreich (Département Indre-et-Loire), genehmigt. Unterdessen bereitet Moderna auch schon die Produktion seines noch in der Entwicklung befindlichen Booster-Impfstoff-Kandidaten vor.

Wie die EMA am 11.06.21 mitteilte, kann die Produktion in Monts sofort beginnen; die CHMP-Empfehlung bedarf nicht der Zustimmung durch die Europäische Kommission. Die Anlage wird vom schwedischen Auftragshersteller Recipharm betrieben.

Am 4. Juni 2021 hatte der CHMP bereits zwei weitere Standorte, für die Produktion der aktiven Substanz sowie von Zwischenprodukten, zugelassen. Sie befinden sich in den USA, und zwar bei Moderna in Norwood, Massachusetts, und bei Lonza Biologics in Portsmouth, New Hampshire. Insgesamt erlauben diese Änderungen laut EMA die Produktion von monatlich zusätzlichen 2 Mio. Fläschchen mit der mRNA-Vakzine für die EU.

Moderna arbeitet nach eigenen Angaben in den USA außer mit Lonza für die Herstellung der aktiven Substanz auch mit Catalent, Baxter BioPharma Solutions, Sanofi und Thermo Fisher Scientific für die Abfüllung bzw. Endfertigung der Vakzine zusammen.

Moderna trifft auch Vorkehrungen für die Produktion seines in der Entwicklung befindlichen Booster-Impfstoff-Kandidaten. Er enthält mit 50 µg nur die halbe Dosis der im Markt befindlichen COVID-19-Vakzine. So hat das US-Unternehmen mit Lonza eine Vereinbarung getroffen, die den Aufbau einer neuen Produktionslinie für die COVID-19-Booster-Vakzine am Standort von Lonza in Geleen, Niederlande, vorsieht. Dort sollen, die Zulassung des Impfstoffs vorausgesetzt, jährlich 300 Mio. Dosen mit je 50 µg Impfstoff hergestellt werden.

Zusätzlich zu dem zuvor bekannt gegebenen Investment beim spanischen Auftragshersteller Rovi in Granada rechnet Moderna damit, das Äquivalent von

600 Mio. 50 µg-Dosen jährlich aus der Produktion innerhalb der EU liefern zu können. Moderna erwartet, dass beide Anlagen vor Ende 2021 in Betrieb

gehen können.

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Status EU Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse

1. EU Zugelassen Duvelisib Copiktra Secura Bio, Verastem Behandlung von Erwachsenen mit

- rezidivierter oder therapieresistenter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) nach mindestens zwei Vorbehandlungen,

- follikulärem Lymphom (FL), die auf mindestens zwei systemische Vorbehandlungen nicht angesprochen haben;

dualer Phosphoinositid-3-Kinase-Hemmer (PI3K-Delta und PI3K-Gamma)

1. EU Zugelassen Hydrocortison Efmody Diurnal Behandlung von Jugendlichen (ab einem Alter von 12 Jahren) und Erwachsenen mit

Adrenogenitalem Syndrom (CAH). Hydrocortison in modifizierter Freisetzung.

1. EU Zugelassen Ponesimod Ponvory J&J (Janssen), Idorsia schubförmige MS (RMS) mit aktiver Erkrankung, S1P1-Modulator

2. EU Zulassung beantragt Budesonid Nefecon Calliditas IgA-Nephropathie (IgAN), zielgerichtete, in der Peyer-Plaques-Region des unteren

Dünndarms freisetzende Budesonid-Formulierung.

2. EU Zulassung beantragt Capmatinib (INC280) Tabrecta (USA) Novartis (Lizenz von Incyte) MET-mutierter fortgeschrittener NSCLC, MET-Hemmer

2. EU Zulassung beantragt Palovaroten Ipsen (durch die Übernahme von

Clementia)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), Retinasäure-Rezeptor-Gamma (RARγ)- Agonist

3. USA Zugelassen Aducanumab Aduhelm (USA) Biogen, Eisai Alzheimer, auf Beta-Amyloid zielender Antikörper

3. USA Zugelassen Ibrexafungerp Brexafemme (USA) Scynexis Vaginalmykose, Glucansynthasehemmer, Triterpenoid, orale Formulierung.

3. USA Zugelassen Infigratinib Truseltiq (USA) BridgeBio, Helsinn Gallengangkarzinom (Zweitlinien-Therapie), oraler FGFR-1-3-Hemmer

3. USA Zugelassen Pneumokokken-Vakzine, 20-

valent, konjugiert (20vPnC)

Prevnar 20 (USA) Pfizer Pneumokokken-Vakzine (für Erwachsene), 20-valent, konjugiert

3. USA Zugelassen Relugolix, Östradiol,

Norethindron

Ryeqo Myovant Sciences (USA und

Indikationen jenseits von

Frauengesundheit), Gedeon Richter (Lizenznehmer für Europa und weitere Regionen außerhalb der USA)

Mit Uterusmyom assoziierte mäßige bis schwere Symptome bei erwachsenen Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter; oraler GnRH-Hemmer (fixe Kombination von Relugolix 40 mg, Östradiol 1.0 mg, und Norethindronacetat 0.5 mg) zur einmal-täglichen Anwendung.

3. USA Zugelassen Semaglutid Wegovy (USA) Novo Erwachsene mit Adipositas (BMI ≥ 30 kg/m2) oder Übergewicht (BMI ≥ 27 kg/m2) mit

mindestens einer gewichtsbezogenen Komorbidität; Semaglutid 2,4 mg, GLP-1 zur einmal-wöchentlichen subkutanen Anwendung.

3. USA Zugelassen Sotorasib Lumakras (USA) Amgen KRAS

^G12C

-mutiertes lokal fortgeschrittenes metastasiertes nicht-kleinzelliges

Lungenkarzinom (NSCLC), KRAS

^G12C

-Hemmer.

4. USA Notfallzulassung (EUA) erteilt Sotrovimab (VIR-7831) Vir, GSK EU (Artikel 5(3)-Empfehlung: Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit bestätigtem COVID-19, die keine zusätzliche Sauerstoffgabe benötigen und die ein Risiko für ein Fortschreiten der Erkrankung zu schwerem COVID-19 haben; dualer monoklonaler Antikörper. Er bindet an ein Epitop des SARS-CoV-2, das auch bei SARS- CoV-1 identifiziert wurde, was möglicherweise die Bildung von Resistenzen

erschweren könnte.

MAA-Report

Wesentliche Statusänderungen (EU, USA) seit der letzten Ausgabe

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Status EU Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikation; Substanzklasse

5. USA Zulassung beantragt Natriumthiosulfat Pedmark Fennec Prävention einer Ototoxizität unter Cisplatin-haltiger Chemotherapie bei Patienten im

Alter von einem Monat bis unter 18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten soliden Tumoren, Natriumthiosulfat in spezieller Formulierung zur Infusion.

5. USA Zulassung beantragt Oteseconazol Mycovia Rezidivierende vulvovaginale Candidiasis

5. USA Zulassung beantragt Tapinarof Dermavant Psoriasis, Aryl-Hydrocarbonrezeptor-Modulator zur topischen Anwendung

6. Rolling Submisssion abgeschlossen Sirolimus (nab-Sirolimus) Fyarro (USA) Aadi metastasierter oder lokal fortgeschrittener maligne PEComa (primäre perivaskuläre epitheloidzellige Tumoren), mTOR-Hemmer, Sirolimus als albumin-gebundene Nanopartikel zur Injektion.

7. Neuaufnahme (Pre-Registration) Aviptadil RLF-100 / Zyesami Relief Therapeutics, NRx Pharmaceuticals

Behandlung von kritisch erkrankten COVID-19- Patienten mit respiratorischer Insuffizienz; synthetische Form des Vasoaktiven Intestinalen Peptids (VIP) zur i.V.- Applikation

7. Neuaufnahme (Pre-Registration) COVID-19-Vakzine Sanofi / GSK (adjuvantiert, rekombinant, proteinbasiert)

Sanofi, GSK COVID-19-Prophylaxe, rekombinanter

Protein-basierter (Spike-Protein) Impfstoff von Sanofi mit einem Adjuvans von GSK

7. Neuaufnahme (Pre-Registration) Penpulimab Akeso, Sino Biopharmaceutical Drittlinientherapie von Patienten mit metastasiertem Nasopharynxkarzinom; Anti-PD-1- Antikörper

7. Neuaufnahme (Pre-Registration) Plasminogen, human Ryplazim (USA) Liminal BioSciences Behandlung von Patienten mit Plasminogenmangel Typ 1 (Hypoplasminogenämie) 7. Neuaufnahme (Pre-Registration) Triamcinolonacetonid zur

suprachoroidalen Anwendung

Xipere (USA) Bausch, Clearside mit Uveitis assoziiertes Makulaödem; Triamcinolonacetonid als Lösung zur Injektion in den suprachoroidalen Raum (SCS) mit einem proprietären Mikroinjektor von Clearside.

MAA_Report_140621_Neu in dieser Ausgabe Seite 4

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Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikationsgebiet Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar

177Lu-PSMA-617 Novartis Antineoplastische Substanzen PSMA-positives metastasiertes, kastrationsresistentes

Prostatakarzinom; Radioliganden-Therapie

PRE EU, USA: Novartis plant Einreichungen in 2021. Phase-II-Studie VISION erreichte laut Novartis beide primären Endpunkte

(Unternehmensmitteilung vom 23.03.21).

Abrocitinib Pfizer Dermatika Patienten mit atopischer Dermatitis im Alter von 12

Jahren und älter, oraler JAK-1-Hemmer zur 1x tgl.

Anwendung (100mg und 200mg)

MAA Okt 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an. Pfizer erwartet eine Entscheidung im 2. Hj. 21 (Mitteilung von Pfizer vom 27.10.20). USA:

Zulassung im Aug 20 beantragt (Mitteilung von Pfizer vom 15.09.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review. Wie Pfizer am 07.04.21 mitteilte, hat die FDA das PDUFA Date um drei Monate auf das frühe 3. Qu. 21 verlängert.

Adalimumab (AVT02) Alvotech Immunosuppressiva TNF-α-Antikörper, Biosimilar von Humira MAA Nov. 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von

Alvotech vom 19.11.20). USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an. Die Entscheidung der FDA wird für Sep 21 erwartet (Mitteilung von Alvotech vom 19.11.20).

Adalimumab (CHS-1420) Coherus Immunosuppressiva TNF-α-Antikörper, Biosimilar von Humira PRE Biosimilar. USA: Zulassung beantragt und von der FDA zur Bearbeitung

angenommen. Das Action Date für die Entscheidung liegt im Dezember 2021. Die Einführung plant Coherus auf Basis eines Abkommens mit Original-Anbieter AbbVie am oder nach dem 01.07.23 (Mitteilung von Coherus vom 17.02.21).

Aducanumab Aduhelm (USA) Biogen, Eisai ZNS Alzheimer, auf Beta-Amyloid zielender Antikörper MAA Okt 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von

Biogen und Eisai vom 30.10.20). USA: Zulassung 07.06.21 nach dem Accelerated Approval Program, das eine Zulassung auf Basis von Surrogat-Endpunkten (hier: Reduktion von Beta-Amyloid-Plaques im Gehirn) ermöglicht.

Aldoxorubicin ImmunityBio (durch die Verschmelzung mit

NantCell), Lizenz von CytRx

Antineoplastische Substanzen Weichteilsarkome (STS), Konjugat aus Doxorubicin und einem speziell an Albumin bindenden Linker

ODG PRE CytRx übertrug NantCell, ein Unternehmen von Patrick Soon-Shiong, die weltweiten Entwicklungsrechte (laut Mitteilung von CytRx vom 28.01.17).

Laut Mitteilung von ImmunityBio vom 21.12.20 befindet sich das Produkt in der klinischen Entwicklung bei metastasiertem Triple-Negativem- Brustkrebs (TNBC) und metastasiertem Pankreaskarzinom in Kombination mit dem IL-15- Superagonisten Anktiva (N-803).

ALKS 5461 (Buprenorphin, Samidorphan)

Alkermes ZNS Major Depressive Disorder (MDD), fixe Kombination

von Buprenorphin, ein partieller μ-Opioidrezeptor- Agonist und κ-Rezeptor-Antagonist mit Samidorphan, ein μ-Rezeptorantagonist.

PRE USA: FDA lässt das Arzneimittel derzeit nicht zu (CRL) und fordert weitere klinische Daten an. Alkermes plant, sich mit der FDA zu treffen, um die Konsequenzen aus dem CRL zu erörtern (Mitteilung von Alkermes vom 01.02.19). FDA-Beraterausschuss spricht sich gegen Zulassung aus. Die FDA hatte den Antrag zur Bearbeitung angenommen, nachdem sie zunächst einen Refusal-to-File-Letter an Alkermes verschickte. FDA gewährte Fast Track Designation.

Amivantamab Rybrevant (USA) J&J (Janssen) Antineoplastische Substanzen metastasiertes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC) mit Exon-20-Insertionsmutationen des EGFR, bispezifischer EGFR-MET-Antikörper.

MAA Dez 20 EU: Die Bewertung begann am 21.01.21 (Quelle: EMA Liste Human Medicines under Evaluation, März 21). Einreichung laut Mitteilung von Janssen vom 28.12.20. USA: Zulassung 21.05.21 unter dem

Wirkstoffnamen (amivantamab-vmj). Breakthrough Therapy Designation.

Anifrolumab AstraZeneca Autoimmunerkrankungen systemischer Lupus erythematodes (SLE),

Anti–Interferon-α-Antikörper

MAA Okt 20 EU: Die Bewertung begann am 29.10.20 (Quelle: EMA-Liste "Medicines under Evaluation"). AZ berichtet von positiven Top-Line Results der TULIP- 2-Studie (Mitteilung von AZ vom 29.08.19). Tulip-1 hatte dagegen den primären Endpunkt nicht erreicht.

Ansofaxin (LY03005) Luye ZNS Major Depressive Disorder (MDD), Serotonin-

Norepinephrin-Dopamin-Wiederaufnahmehemmer (SNDRI), Tabletten in verzögerter Freisetzung

PRE USA: Zulassung beantragt (Mitteilung von Luye vom 29.12.19). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Luye vom 04.03.20).

Arachis hypogaea Extrakt (DBV712) Viaskin Peanut DBV Technologies Immuntherapien Erdnussallergie, Behandlung von Kindern im Alter von vier bis elf Jahren; epikutanes Pflaster.

MAA Okt 20 EU: EMA nahm Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von DBV vom 02.11.20). USA: FDA lässt Viaskin Peanut derzeit nicht zu (CRL laut Mitteilung von DBV vom 04.08.20).

MAA-Report

Neue Arzneimittel auf dem Weg zur Zulassung in der EU | Übersicht

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Arimoclomol Miplyffa Orphazyme (Lizenz von CytRx) Alimentäres System und

Stoffwechsel

Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), Arimoclomol verstärkt laut CytRx die Produktion von

Hitzeschockproteinen (HSPs). Diese spielen u. a. eine Rolle bei der Rettung defekter, fehlgefalteter Proteine.

ODG MAA Nov 20 EU: Einreichung durch Orphazyme laut Mitteilung des Unternehmens vom 09.11.20. In der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand: 02.12.20) aufgeführt, demnach Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen.

Orphazyme erwartet die Entscheidung über die Zulassung jetzt im 4. Qu.

21 (Unternehmensmitteilung vom 02.03.21). USA: Zulassung beantragt, Rolling Submission abgeschlossen. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review. Wie Orphazyme am 27.12.20 mitteilte, hat die FDA das PDUFA Date um drei Monate auf den 17.06.21 verlängert. Die Behörde habe bestätigt, dass der Zulassungsantrag weiter unter Priority Review bearbeitet werde und die Verlängerung die Berechtigung für einen

"Pediatric Rare Disease Priority Review"- Gutschein nicht beeinträchtigt.

Laut Mitteilung von Orphazyme vom 16.09.20 hat die FDA wissen lassen, dass sie derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu dem Arzneimittel plant. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von Orphazyme vom 19.11.19) sowie für sporadische Einschlusskörpermyositis (Mitteilung von Orphazyme vom 18.12.19). Orphan Drug und Rare Pediatric Disease Designations (Mitteilung von Orphazyme vom 29.05.20).

Artesunat Amivas Antiinfektiva Malaria ODG MAA Okt 20 EU: Substanz ist in der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand

03.11.20) enthalten, demnach ist die MAA zur Bearbeitung angenommen worden. USA: Zulassung 26.05.20.

Asciminib Novartis Antineoplastische Substanzen chronische myeloische Leukämie, STAMP-Hemmer

(STAMP=Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket)

PRE EU, USA: Novartis plant Einreichungen im 1. Hj. 21 (Mitteilung von Novartis vom 08.12.20). USA: Fast Track Designation.

Atogepant AbbVie ZNS Migräneprophylaxe bei Erwachsenen, die die Kriterien

für eine episodische Migräne erfüllen; CGRP-Hemmer.

PRE USA: Zulassung beantragt und Antrag von der FDA zur Bearbeitung angenommen. AbbVie erwartet eine Entscheidung im späten 3. Qu. 21 (Mitteilung von AbbVie vom 30.03.21). Einreichungen auch in anderen Ländern geplant (Mitteilung von AbbVie vom 31.07.20).

Atoltivimab, Maftivimab, Odesivimab (REGN-EB3)

Inmazeb (USA) Regeneron Antiinfektiva Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen

Patienten mit einer Infektion mit dem Zaire Ebolavirus,

"Cocktail" von drei Antikörpern, die an verschiedene nicht überlappende Epitope auf dem Virus- Glycoprotein binden.

PRE USA: Zulassung 14.10.20. Orphan Drug- und Breakthrough Therapy Designation.

Avacopan (CCX168) Vynpenta ChemoCentryx, Vifor Pharma/VFMCRP

(Lizenz für Europa und weitere Länder)

Immunologie, Rheumatologie, Transplantation

aktive ANCA-assoziierte

Vaskulitiden, AAV (einschließlich Granulomatose mit Polyangiitis und mikroskopischer Polyangiitis), oral- verfügbarer Komplement-5a-Rezeptor (C5aR)-Hemmer.

ODG MAA Okt 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag (Resubmission) zur Bearbeitung an (Mitteilung von VFMCRP und ChemoCentryx vom 03.11.20).

ChemoCentryx erwartet die Entscheidung im 2. Hj. 21

(Unternehmensmitteilung vom 03.01.21). Orphan-Drug-Status auch für C3- Glomerulopathie (C3G). Avacopan hat sich für das PRIority MEdicines (PRIME)-Programm der EMA qualifiziert. USA: Einem FDA- Beraterausschuss waren von der FDA drei Fragen zur Abstimmung vorgelegt worden: In der Gesamtbetrachtung (Frage 3) votierte der Ausschuss mit 10:8 Stimmen dafür, dass das Nutzen-Risiko-Profil von Avacopan angemessen ist, um eine Zulassung zu stützen (Frage 3). In der Beurteilung der Daten zur Wirksamkeit (Frage 1) war der Ausschuss mit 9:9 Stimmen gespalten, während er das Sicherheitsprofil (Frage 2) mit 10:8 Stimmen positiv bewertete. Das geht aus einer Mitteilung von ChemoCentryx vom 06.05.21 hervor. Zulassung in der Indikation AAV beantragt (Mitteilung von ChemoCentryx vom 09.07.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 07.07.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von ChemoCentryx vom 17.09.20). Orphan Drug Designation für C3G, AAV, und aHUS.

MAA_Report_140621_Übersicht Seite 6

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Avalglucosidase alfa Sanofi Alimentäres System und

Stoffwechsel

Morbus Pompe, Enzymersatztherapie (ERT) MAA Sep 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Sanofi vom 02.10.20). USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 18.05.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Sanofi vom 18.11.20). Breakthrough Therapy und Fast Track Designations.

Aviptadil RLF-100 / Zyesami Relief Therapeutics, NRx Pharmaceuticals COVID-19 Behandlung von kritisch erkrankten COVID-19- Patienten mit respiratorischer Insuffizienz;

synthetische Form des Vasoaktiven Intestinalen Peptids (VIP) zur i.V.-Applikation

PRE USA: NRx Pharmaceuticals hat eine Notfallzulassung (EUA) beantragt (Mitteilungen von NRx und Relief vom 01.06.21 und 02.06.21). Laut NRx hat Zyesami in der randomisierten, doppelblinden placebokontrollierten COVID-AIV-Studie einen signifikanten Behandlungsvorteil gezeigt und die Hospitalisierung verkürzt bei Patienten, die bereits mit allen zugelassenen Therapien für kritischen COVID-19 behandelt wurden.

Azacitidin, oral (CC-486) Onureg BMS Antineoplastische Substanzen Erhaltungstherapie von Erwachsenen mit AML, die

unter Induktionstherapie eine Komplettremission (CR) oder eine komplette Remission mit unvollständiger hämatologischer Regeneration (CRi) erreicht haben und nicht für eine hämatopoetische

Stammzelltransplantation infrage kommen; oraler hypomethylierender Wirkstoff, der intrazellulär in die DNA und RNA einbaut. Azacitidin, der Wirkstoff in Vidaza als Tabletten.

POP April 21 USA: Zulassung 01.09.20.

Azathioprin, orale Suspension Jayempi Nova Laboratories Immunosuppressiva Prophylaxe gegen Transplantat-Abstoßung sowie als immunosuppressiver Antimetabolit, Azathioprin als orale Suspension. Hybrid-Arzneimittel von Imurek.

POP April 21

Bamlanivimab Lilly COVID-19 Behandlung von mit SARS-COV 2 infizierten

Erwachsenen und pädiatrischen

Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 40 kg, die milde bis moderate Symptome haben und die Risikofaktoren für einen schweren Verlauf aufweisen. Bamlanivimab sollte nicht bei Patienten angewendet werden, die aufgrund von COVID-19 hospitalisiert sind;

aufgrund von COVID-19 eine Sauerstofftherapie erhalten; COVID-19 bedingt einen zunehmenden Sauerstoffbedarf bei chronischer Sauerstofftherapie aufgrund einer präexistenten Komorbidität aufweisen (Quelle: Fachinformation des PEI); gegen das Oberflächenglykoprotein von SARS-CoV-2 gerichteter monoklonaler Antikörper.

PRE D: Bamlanivimab ist in Deutschland nicht zugelassen, kann aber auf der Grundlage der MedBVSV (Medizinischer Bedarf

Versorgungssicherstellungsverordnung) nach Beschaffung durch das Bundesgesundheitsministerium in der Versorgung eingesetzt werden, und zwar durch bestimmte spezialisierte Ärztinnen und Ärzten in

Krankenhäusern oder Krankenhausambulanzen (Mitteilungen von RKI - Stand 28.01.21 - BMG und PEI). USA: FDA hat die Notfallzulassung (EUA) für die Monotherapie mit Bamlanivimab am 16.04.21 widerrufen (Quelle:

FDA, 16.04.21). Als Grund nennt die FDA die anhaltende Zunahme von SARS-CoV-2-Varianten, gegen die Bamlanivimab als Monotherapie resistent ist, und dadurch bedingt ein erhöhtes Risiko für ein Therapieversagen. Laut Mitteilung von Lilly vom 16.04.21 hat das Unternehmen den Widerruf der EUA beantragt, um damit den Übergang zur Kombinationsbehandlung von Bamlanivimab und Etesevimab abzuschließen. Künftig werde man die Substanzen nur zusammen anbieten.

Bamlanivimab, Etesevimab Lilly COVID 19 COVID-19: Bamlanivimab als Monotherapie oder

zusammen mit Etesevimab ist indiziert für Patienten ab einem Alter von 12 Jahren, die für COVID-19 keine zusätzliche Sauerstoffgabe benötigen und die ein Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf haben; zwei gegen das Oberflächenglykoprotein von SARS-CoV-2 gerichtete monoklonale Antikörper; die zusammen in einer Infusion appliziert werden..

PRE EU: Rolling Review hat am 11.03.21 begonnen (Mitteilung der EMA). Der CHMP hat für die EU eine harmonisierte wissenschaftliche Opinion zu den Antikörpern abgegeben. Sie soll die Entscheidungsfindung auf nationaler Ebene für eine Anwendung vor der Zulassung unterstützen (Mitteilung der EMA vom 05.03.21). Die EMA kam zu dem Schluss, dass die beiden Antikörper zusammen angewendet werden können, um Patienten mit COVID-19 zu behandeln, die keine zusätzliche Sauerstoffgabe benötigen und die ein hohes Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf haben.

Bamlanivimab allein könne trotz einiger Zweifel hinsichtlich einer Monotherapie als eine Behandlungsoption angesehen werden. USA:

Notfallzulassung (EUA) 09.02.21. Nach Angaben von Lilly vom 09.02.21 ist die Kombination auch in Italien zugelassen.

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Bardoxolon Reata Nierenerkrankungen Chronische Niereninsuffizienz (CKD) bei Patienten mit

Alport-Syndrom; oraler NrF2-Aktivator.

ODG PRE USA: FDA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an FDA und entscheidet bis voraussichtlich 25.02.22 (PDUFA Date). Die FDA hat außerdem wissen lassen, dass sie derzeit beabsichtigt, ein Meeting eines Beraterausschusses zu der Substanz einzuberufen (Mitteilung von Reata vom 26.04.21). Orphan-Drug-Status in den USA und der EU.

Belumosudil (KD025) Kadmon Immunsuppressiva chronische Graft-versus-Host Erkrankung (cGVHD),

selektiver Kinasehemmer der ROCK2-Aktivität.

PRE USA: Zulassung beantragt, unter dem Real-Time Oncology Review (RTOR) Pilotprogramm (Mitteilung von Kadmon vom 30.09.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review. Laut Mitteilung von Kadmon vom 10.03.21 hat die FDA das PDUFA Date um drei Monate bis zum 30.08.21 verlängert, um nachgereichte Daten prüfen zu können.

Breakthrough Therapy Designation. Orphan Drug Designation für die Indikation Systemische Sklerose (Mitteilung von Kadmon vom 08.09.20).

Belzutifan MSD Antineoplastische Substanzen mit von Hippel-Lindau-Krankheit assoziiertes

Nierenzellkarzinom, HIF-2α-Hemmer

PRE USA: Zulassung beantragt. FDA gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 15.09.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von MSD vom 16.03.21).

Bevacizumab (BAT1706) Bio-Thera Solutions Antineoplastische Substanzen verschiedene Krebserkrankungen (Biosimilar von

Avastin)

MAA Nov 20 EU: Einreichung laut Mitteilung von Bio-Thera vom 27.11.20. USA:

Zulassung beantragt (Unternehmensmtteilung vom 21.12.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 27.11.21 (BsUFA Date laut Unternehmensmitteilung vom 28.01.21) Biosimilar.

Bimatoprost SR Durysta (USA) AbbVie (Allergan) Ophthalmologika Offenwinkelglaukom, Bimatoprost-

Medikamententräger (Implantat)

PRE USA: Zulassung 04.03.20

Bimekizumab UCB Immunosuppressiva mittelschwere bis schwere Plaque-Psoriasis, Anti-IgG1-

Antikörper, der an IL-17A und IL-17F bindet.

MAA Aug 20 EU: Die EMA hat den Antrag im September 2020 zur Bearbeitung angenommen (Mitteilung von UCB vom 22.09.20). USA: Zulassungsantrag zur Bearbeitung angenommen (Mitteilung von UCB vom 22.09.20). Als PDUFA Date hat die FDA den 15.10.21 bekanntgegeben (Mitteilung von UCB vom 28.04.21).

Birkenrindenextrakt (Oleogel-S10) Filsuvez (vorläufig, Genehmigung steht noch aus)

Amryt Dermatika kutane Manifestationen einer junktionalen und

dystrophen Epidermolysis Bullosa (EB)

ODG MAA März 21 EU: EMA nimmt Antrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Amryt vom 29.03.21). USA: Zulassung sowie Priority-Review-Status beantragt (Rolling Review abgeschlossen / Mitteilung von Amryt vom 31.03.21). Die FDA hat den Antrag zur Bearbeitung angenommen, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 30.11.21 (Mitteilungen von Amryt vom 02.06.21 und 03.06.21). Die FDA hat bestätigt, dass sie keine Sitzung eines Beraterausschusses zu der Substanz plant (Mitteilung von Amryt vom 07.06.21).

Brexanolon (SAGE-547) Zulresso (USA) Sage ZNS postpartale Depression, Modulator von synaptischen

und extrasynaptischen GABAA-Rezeptoren, i. V.

Formulierung von Allopregnanolon

PRE EU: Sage meldet positiven Scientific Advice durch die EMA und geht davon aus, dass sein laufendes Phase-III-Programm bei erfolgreichem Verlauf für eine Einreichung ausreichen wird. Der Wirkstoff hat sich in der Indikation Postpartale Depression für das PRIority MEdicines (PRIME)-Programm der EMA qualifiziert. USA: Zulassung 19.03.19.

Budesonid Nefecon Calliditas Nierenerkrankungen IgA-Nephropathie (IgAN), zielgerichtete, in der Peyer-

Plaques-Region des unteren Dünndarms freisetzende Budesonid-Formulierung.

MAA Mai 21 EU: Einreichung laut Mitteilung von Calliditas vom 28.05.21. EMA gewährt beschleunigte Bewertung (Mitteilung von Calliditas vom 23.04.21). USA: Zulassung beantragt (Mitteilung von Calliditas vom 15.03.21). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 15.09.21 (PDUFA Date laut Mitteilung des Unternehmens vom 28.04.21).

Budesonid (orale Suspension/TAK- 721)

Eohilia (USA, geplant) Takeda Alimentäres System und

Stoffwechsel

Eosinophile Ösophagitis PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review. Breakthrough Therapy und Orphan Drug Designation.

Bupivacain Xaracoll Innocoll ZNS Postoperative Schmerzen nach offener

Leistenbruchchirurgie, Bupivacain als bioresorbierbares Kollagenmatrix-Implantate

PRE USA: Zulassung 28.08.20.

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Capmatinib (INC280) Tabrecta (USA) Novartis (Lizenz von Incyte) Antineoplastische Substanzen MET-mutierter fortgeschrittener NSCLC, MET-Hemmer MAA Mai 21 EU: Die Bewertung hat am 20.05.21 begonnen (Quelle: EMA-Liste

"Medicines under Evaluation"). USA: Zulassung 06.05.20. Breakthrough Therapy Designation.

Casimersen Amondys 45 (USA) Sarepta Muskel- und Skelettsystem Duchenne Muskeldystrophie, Exon-Skipping-

Technologie

PRE USA: Zulassung 25.02.21 nach Priority Review. Orphan Drug Status.

Casirivimab, Imdevimab (REGN- COV2)

REGEN-COV (USA) Regeneron, Roche COVID-19 COVID-19: Behandlung von Patienten ab einem Alter

von 12 Jahren, die für COVID-19 keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und die ein hohes Risiko für einen schweren Verlauf haben; Antikörper-Cocktail.

PRE EU: Rolling Review begonnen (Mitteilung der EMA vom 01.02.21). Der CHMP hat für die EU eine harmonisierte wissenschaftliche Opinion zu den Antikörpern abgegeben. Sie soll die Entscheidungsfindung auf nationaler Ebene für eine Anwendung vor der Zulassung unterstützen (Mitteilung der EMA vom 26.02.21).

D: Das Arzneimittel ist in Deutschland nicht zugelassen. Es wird aber auf der Grundlage der MedBVSV Medizinischer Bedarf

Versorgungssicherstellungsverordnung nach Beschaffung durch das Bundesgesundheitsministerium bereits in der Versorgung eingesetzt, und zwar durch bestimmte spezialisierte Ärztinnen und Ärzte in

Krankenhäusern oder Krankenhausambulanzen (Information des PEI, Stand 11.03.21). USA: Notfallzulassung (Emergency Use Authorization, EUA) 21.11.20 (Mitteilung der FDA vom 21.11.20). Auf Antrag von Regeneron hat die FDA auch die 1200-mg-Dosierung in die Notfallzulassung (EUA) aufgenommen. Sie entspricht der Hälfte der bisherigen Dosis (Mitteilung von Regeneron vom 04.06.21). Am 23.03.21 meldeten Roche und Regeneron positive Topline-Ergebnisse der Phase-3- Studie REGN-COV 2067: Der Antikörper-Cocktail habe bei nicht- hospitalisierten Patienten das Risiko für eine Krankenhaus-Einweisung oder Tod um 70% reduziert. Die beiden Dosierungen (2400 mg and 1200 mg) hätten über alle Endpunkte eine ähnliche Wirksamkeit erzielt, erklärte Roche.

Cedazuridin, Decitabin (ASTX727) Inqovi (USA) Otsuka (Astex), Vertrieb in den USA durch Taiho

Antineoplastische Substanzen Myelodysplastische Syndrome (Hochrisiko-MDS), Chronische Myelomonozytäre Leukämie (CMML), Fixkombination (oral) des Cytidindeaminase-Hemmers Cedazuridin mit dem DNA-Methyltransferase-Hemmer Decitabin.

PRE USA: Zulassung 07.07.20. Priority Review. FDA gewährt Orphan Drug Designation.

Celiprolol Edsivo (USA) Acer Alimentäres System und

Stoffwechsel

Ehlers-Danlos Syndrom, vaskulärer Typ (vEDS), Betablocker

PRE EU: Derzeit keine Hinweise auf eine bevorstehende Einreichung. Der Eintrag wird ab der nächsten Ausgabe einstweilen aus der Übersicht gestrichen. USA: FDA lässt Edsivo derzeit nicht zu (CRL). Wie Acer am 10.06.21 nach einem Type-C-Meeting mit der FDA mitteilte, plant das Unternehmen jetzt eine pivotale Phase-3-Studie. Deren Dauer schätzt Acer auf 3,5 Jahre nach Abschluss der Rekrutierung.

Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel) J&J (Janssen), Legend Antineoplastische Substanzen Erwachsene Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplem Myelom, B-Zell-Reifungsantigen (BCMA)-spezifische CAR-T-Zell-Therapie

ODG MAA April 21 EU: Zulassung beantragt (Mitteilung von Janssen vom 30.04.21). Antrag zur Bearbeitung angenommen (Form-6-K-SEC-Filing von Legend vom 20.05.21). EMA stimmt beschleunigter Bewertung zu (Mitteilung von Janssen vom 01.02.21). PRIority MEdicines (PRiME)-Status. USA: Zulassung beantragt, Rolling Submission abgeschlossen (Mitteilung vom 18.05.21).

FDA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 29.11.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Legend vom 26.05.21). Breakthrough Therapy Designation. Orphan-Drug-Satus auch in den USA.

Copanlisib Aliqopa Bayer Antineoplastische Substanzen rezidiviertes follikuläres B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom,

Phosphatidylinositol-3-Kinase(PI3K)hemmer

PRE Bayer diskutiert mit Gesundheitsbehörden weltweit positive Daten aus der Phase-3-Studie CHRONOS-3 mit einer Kombination von Copanlisib und Rituximab bei Patienten mit rezidivierten indolenten Non-Hodgkin- Lymphomen (Mitteilung von Bayer vom 10.04.21). USA: Zulassung 14.09.17 (Monotherapie).

COVID-19 Vaccine (Vero Cell) Inactivated

Sinovac (Antragsteller in der EU: Life'On S.r.l.)

COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, Vakzine mit inaktiviertem Virus und einem Adjuvans.

PRE EU: Rolling Review hat am 14.05.21 begonnen (Quelle: EMA).

(10)

COVID‑19-Vakzine CVnCoV CureVac COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, mRNA-Vakzine PRE EU: Rolling Review hat am 12.02.21 begonnen (Mitteilung der EMA).

CureVac gab am 28.05.21 unter Berufung auf das DSMB bekannt, dass die zulassungsrelevante Phase 2b/3-Studie (HERALD) nach einer Zwischenanalyse mit 59 geprüften COVID-19-Fällen fortgesetzt wird,

„um genügend Daten für die Durchführung einer statistisch signifikanten Wirksamkeitsanalyse zu sammeln“. Das DSMB habe zudem bestätigt, dass es keine Sicherheitsbedenken für CVnCoV gibt. Gemäß dem Standard für verblindete Studien habe CureVac keinen Zugriff auf die Daten. Die HERALD-Studie sei durch das Auftreten und die Verbreitung mehrerer COVID-19-Virustämme geprägt. COVID-19-Fälle innerhalb der Studie würden derzeit sequenziert, um wichtige Erkenntnisse zur Ergänzung der erwarteten Wirksamkeitsdaten zu liefern. In einer früheren Mitteilung des Unternehmens (19.04.21) hieß es, CureVac erwarte abhängig von den klinischen Daten die Zulassung für die EU im 2.

Qu. 21. Schweiz: Rolling Review gestartet (Mitteilung von CureVac vom 19.04.21).

COVID‑19-Vakzine NVX-CoV2373 Novavax COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, die Vakzine enthält Partikel

einer rekombinanten Version des Spike-Proteins von SARS-CoV-2 sowie ein Saponin-basiertes Adjuvans.

PRE EU: Novavax plant, den Zulassungsantrag im 3. Qu. 21 zu stellen Mitteilung des Unternehmens vom 10.05.21). Rolling Review hat am 03.02.21 begonnen, basierend auf vorläufigen Ergebnissen aus nicht-klinischen Daten und frühen klinischen Studien mit Erwachsenen (Mitteilung der EMA). USA: Rolling Review begonnen. Laut Mitteilung des Unternehmens vom 10.05.21 plant Novavax, die Notfallzulassung (EUA) im 3. Qu. 21 zu beantragen. Die laufende britische Phase-3-Studie erreichte laut Novavax in der finalen Auswertung eine Wirksamkeit im Schutz vor

symptomatischem COVID-19 von 89.7%. Bei Verursachung durch den Virus- Wildtyp wurden 96.4% und bei Verursachung durch die neue britische SARS-CoV-2-Variante B.1.1.7/501Y.V1 86.3% Wirksamkeit registriert (post hoc). Die Auswertung basiert auf insgesamt 106 COVID-19-Fällen. In der laufenden Phase-2b-Studie in Südafrika, wo sich die dortige Virus-Variante B.1.351/501Y.V2 stark ausbreitet, betrug die Wirksamkeit 48.6%. Sie erreichte 55.4% bei den HIV-negativen Studienteilnehmern. In beiden Studien wurde ein Schutz vor schwerem COVID-19-Verlauf von 100%

registriert (Mitteilung von Novavax vom 11.03.21).

COVID-19-Vakzine Sanofi / GSK (adjuvantiert, rekombinant, proteinbasiert)

Sanofi, GSK COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, rekombinanter

Protein-basierter (Spike-Protein) Impfstoff von Sanofi mit einem Adjuvans von GSK

PRE Wie die Sanofi am 27.05.21 mitteilte, hat die Rekrutierung für die Phase- 3-Studie begonnen. Positive Ergebnisse und Zulassungsverfahren vorausgesetzt, könnte die Vakzine im 4. Qu. 21 zugelassen werden. Die randomisierte, doppelblinde placebo-kontrollierte Studie werde mehr als 35.000 Freiwillige ab einem Alter von 18 Jahren aus verschiedenen Ländern einschließen, mit Studienzentren in den USA, Asien, Afrika, und Lateinamerika. Das zweistufige Studiendesign ziele sowohl auf das (originale) Virus D.614 als auch auf die (südafrikanische) B.1.351- Variante. Außer dieser Vakzine entwickelt Sanofi in Zusammenarbeit mit Translate Bio auch einen mRNA-basierten Kandidaten, für den im März 2021 eine klinische Phase 1/2-Studie startete.

COVID-19-Vakzine Sputnik V (Gam- COVID-Vac)

R-Pharm Germany (für Gamaleya NRCEM) COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, Vektorviren-Impfstoff mit zwei unterschiedlichen rekombinanten Adenoviren (Ad26 für die 1. und Ad5 für die 2. Impfdosis), die für das Sars- Cov-2-Spike-Protein kodieren.

PRE EU: Rolling Review hat am 04.03.21 begonnen (Mitteilung der EMA). Die Zwischenauswertung einer in Lancet veröffentlichten Phase-3-Studie ergab eine Wirksamkeit von 91,6% im Schutz vor symptomatischer COVID- 19 (95% CI 85,6–95,2).

(11)

COVID-19-Vakzine VLA2001 Valneva, Dynavax COVID-19 COVID-19-Prophylaxe, Vakzine mit inaktiviertem Virus

und einem Adjuvans von Dynavax (CpG 1018), verabreicht in zwei Impfdosen.

PRE Valneva plant Einreichungen für Herbst 2021. Die randomisierte, kontrollierte Phase-3-Immunogenitätsstudie “Cov-Compare” ist gestartet.

Sie vergleicht VLA2001 mit Vaxzevria von AstraZeneca. Etwa 4.000 Teilnehmer in Großbritannien werden entweder VLA2001 oder Vaxzevria in zwei Dosen im Abstand von vier Wochen erhalten. Primärer Endpunkt ist die Bestimmung der Immunantwort (Geometric Mean Titer, GMT) von SARS-CoV-2-spezifischen neutralisierenden Antikörpern, zwei Wochen nach der zweiten Dosis (Mitteilung von Valneva vom 21.04.21).

Daridorexant Idorsia ZNS Behandlung von erwachsenen Patienten mit Insomnie,

dualer Orexin-Rezeptor-Antagonist (DORA)

MAA März 21 EU: Der Antrag wurde am 02.03.21 eingereicht (Mitteilungen von Idorsia vom 03.03 und 10.03.21). Die Bewertung begann am 25.03.21 (Quelle:

EMA). USA: Zulassung 08.01.21 beantragt (Mitteilung von Idorsia vom 11.01.21). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Idorsia vom 10.03.21).

Dasiglucagon Zegalogue (USA) Zealand Diabetes USA: Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei

Diabetes-Patienten ab einem Alter von sechs Jahren;

stabiles Glukagon-Analogon in einer Fertigspritze (Rescue Pen)

ODG PRE USA: Zulassung (Schwere Hypoglykämie) 22.03.21. Zealand entwickelt Dasiglucagon auch bei Kongenitalem Hyperinsulismus (KHI). Die erste von zwei Phase-3-Studien (32 Kinder mit KHI) erreichte den primären Endpunkt nicht: Dasiglucagon plus Standardtherapie senkte im Vergleich zu alleiniger Standardtherapie die Hypoglykämie-Rate nicht signifikant, wenn sie durch periodische Selbstmessung der Plasmaglukose festgestellt wurde. Jedoch zeigte die exploratorische Analyse durch verblindete kontinuierliche Glukosemessung eine Reduktion der Ereignisse um 40% bis 50% (Mitteilung von Zealand vom 15.12.20).

Dengue Vakzine (TAK-003) Takeda Vakzinen Dengue-Prophylaxe (Personen im Alter von vier bis 60

Jahren), tetravalente Dengue-Vakzine

MAA März 21 EU: Parallele Einreichung sowohl für die EU/EWR, als auch für Länder außerhalb der EU nach dem EU-M4all (ehemals Artikel 58)-Verfahren. Die EMA hat das Datenpaket angenommen. Es handelt sich um die erste parallele Bewertung dieser Art (Mitteilung von Takeda vom 25.03.21).

Deutetrabenazin (SD-809) Austedo (USA) Teva ZNS Spätdyskinesie, VMAT2-Hemmer PRE USA: Zulassung 03.04.17 bei mit Chorea assoziiertem Morbus Huntington.

Dexmedetomidin (BXCL501) BioXcel ZNS mit Schizophrenie und Bipolarer Störung assoziierte

Agitation; Dexmedetomidin in einer Formulierung als orodispersibler Film.

PRE EU: BioXcel plant Einreichung im 2. Hj. 21 (Mitteilung von BioXcel vom 10.05.21). USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 05.01.22 (Mitteilung von BioXcel vom 19.05.21).

Dextromethorphan, Bupropion (AXS- 05)

Axsome ZNS Major Depression (MDD), fixe Kombination von

Dextromethorphan, Bupropion in einer Tablette mit modulierter Freisetzung.

PRE USA: Zulassung in der Indikation MDD beantragt (Mitteilung von Axsome vom 01.03.21). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 22.08.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Axsome vom 26.04.21). XS-05 befindet sich außerdem in der Entwicklung in den Indikationen therapierefraktäre Depression (TRD), Agitation bei Alzheimer (AD-Agitation) und Raucherentwöhnung. FDA gewährte Breakthrough Therapy Designation bei MDD und Fast Track Designations bei TRD und AD-Agitation.

Difelikefalin Korsuva (Injection) Cara, VFMCRP Nierenerkrankungen mittelschwerer bis schwerer Pruritus bei Hämodialyse-

Patienten, peripher wirkender selektiver κ- Opioidrezeptor-Agonist (KORA).

MAA März 21 EU: EMA nimmt Antrag zur Bearbeitung an. Eine Entscheidung wird für das 2. Qu. 22 erwartet (Mitteilung von Cara und VFMCRP vom 30.03.21). USA:

Zulassung beantragt (Mitteilung von Cara vom 28.12.20). FDA nahm den Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 23.08.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Cara und Vifor vom 08.03.21). Breakthrough Therapy Designation.

Diroximelfumarat (BIIB098) Vumerity (USA) Alkermes, Biogen ZNS MS, Fumarat MAA Jan 21 EU: In der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand: 06.01.21)

aufgeführt, demnach Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. USA:

Zulassung 29.10.19.

(12)

Duvelisib Copiktra Secura Bio, Verastem Antineoplastische Substanzen Behandlung von Erwachsenen mit

- rezidivierter oder therapieresistenter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) nach mindestens zwei Vorbehandlungen,

- follikulärem Lymphom (FL), die auf mindestens zwei systemische Vorbehandlungen nicht angesprochen haben;

dualer Phosphoinositid-3-Kinase-Hemmer (PI3K-Delta und PI3K-Gamma)

ODG AUT 19.05.21 USA: Zulassung 24.09.18. Laut Mitteilung von Verastem vom 10.08.20 wurde vereinbart, dass Verastem die weltweiten Vermarktungs- und Entwicklungsrechte an Secura Bio verkauft.

Eflapegrastim Rolontis Spectrum Immunstimulanzien durch Chemotherapie induzierte Neutropenie,

langwirksamer G-CSF

PRE USA: Zulassung am 24.10.19 beantragt (Resubmission laut Mitteilung von Spectrum vom 07.11.19) und Antrag von der FDA zur Bearbeitung angenommen. Laut Mitteilung von Spectrum vom 01.06.21 hat die FDA mit der Inspektion der Wirkstoff-Produktionsanlage in Südkorea begonnen. Wie Spectrum bereits am 26.10.20 mitteilte, hatte sich die Bearbeitung des Zulassungsantrags verzögert, da die FDA wegen COVID-19- Reisebeschränkungen die Wirkstoff-Produktionsanlage in Südkorea bisher nicht inspizieren konnte (ursprüngliches PDUFA Date war der 24.10.20, laut Unternehmensmitteilung vom 27.02.20).

Eflornithin (CPP-1X), Sulindac (CPP- 1X/sul), CPP-1X/sul

Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP) Antineoplastische Substanzen Behandlung von Erwachsenen mit familiärer adenomatöser Polyposis (FAP), fixe Kombination von CPP-1X (Eflornithin) und Sulindac (CPP-1X/sul).

ODG MAA Juni 20 EU: Einreichung laut Mitteilung von CPP vom 18.06.20. In der EMA-Liste

"Medicines under Evaluation" vom 13.07.20 (Stand: 08.07.20) enthalten.

Demnach ist der Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. USA:

Zulassung beantragt und Antrag auf beschleunigte Zulassung gestellt (Mitteilung von CPP vom 29.06.20).

Eladocagen exuparvovec (PTC- AADC)

PTC Therapeutics ZNS L-Aminosäuren-Decarboxylase (AADC)-Mangel,

Gentherapie

ODG MAA Jan 20 EU: In der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand: 07.02.20), demnach Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. Der CHMP hat um einen Clock Stop gebeten, um die Pre-Approval-Inspektionen durchführen zu können, die sich durch die Corona-Pandemie verzögert haben. PTC rechnet jetzt mit einer CHMP-Opinion im 3. Qu. 21 (Mitteilung von PTC vom 04.05.21). USA: Wie PTC am 04.05.21 mitteilte, dürfte sich die Einreichung Corona-bedingt (surgical delays) um mindestens ein Quartal verzögern. Zuvor erwartete PTC die Einreichung für das 2. Qu. 21 (Mitteilung von PTC vom 25.02.21).

Elagolix Orilissa AbbVie, Neurocrine Biosciences Urogenitalsystem und

Sexualhormone

Mit Endometriose assoziierte schwere Schmerzen, oral verfügbarer GnRH-Antagonist

PRE USA: Zulassung 23.07.18. Laut Mitteilung von AbbVie und Neurocrine vom 29.05.20 Zulassung im Mai 20 außerdem für starke Monatsblutungen (HMB), die mit Uterusmyomen assoziiert sind: Oriahnn (Elagolix, Östradiol und Norethindronacetat-Kapseln; Elagolix-Kapseln).

Elapegademase Revcovi (USA) Leadiant Krankheiten des Immunsystems ADA-Mangel-SCID, pegylierte rekombinante Adenosin-

Desaminase (ADA)

PRE USA: Zulassung 5.10.18 als elapegademase-lvlr.

Elivaldogen autotemcel (eli-cel) Skysona bluebird Alimentäres System und

Stoffwechsel

Behandlung der frühen zerebralen

Adrenoleukodystrophie (CALD) bei Patienten im Alter von weniger als 18 Jahren mit einer ABCD1-Mutation, für die ein Human-Leukozyten-Antigen(HLA)- kompatibler Geschwister als Spender

hämatopoetischer Stammzellen (HSC) nicht verfügbar ist; Gentherapie, bei der im Rahmen einer einmaligen Behandlung funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen (HSCs) eingefügt werden.

ODG POP Mai 21 USA: bluebird sieht sich auf gutem Wege (on track) für eine Einreichung zur Jahresmitte 2021. Orphan-Drug-Status, Rare Pediatric Disease- und Breakthrough Therapy Designation.

Empagliflozin, Linagliptin, Metformin

Trijardy XR (USA) Lilly, Boehringer Ingelheim Diabetes Typ-2-Diabetes, fixe Dreifachkombination PRE USA: Zulassung 27.01.20

(13)

Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikationsgebiet Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar Enfortumab Vedotin Padcev (USA) SeaGen (Seattle Genetics), Astellas Antineoplastische Substanzen Behandlung von Erwachsenen mit lokal

fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom, die bereits einen PD-1- oder PD-L1- Hemmer erhalten haben und eine Platin-haltige Chemotherapie im neoadjuvanten/ adjuvanten, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Setting;

Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (Anti-Nectin- 4.Antikörper gebunden an Monomethyl-Auristatin E - MMAE)

MAA März 21 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an und gewährt beschleunigte Bewertung (Mitteilung von Astellas und SeaGen vom 26.03.21). USA: Zulassung am 18.12.19 unter dem Wirkstoffnamen enfortumab vedotin-ejfv, laut FDA etwa drei Monate vor dem PDUFA Date. Priority Review und Breakthrough Therapy Designation.

Epinephrin (Adrenalin) Nasenspray Neffy (USA) ARS (Recordati ist Lizenznehmer für Europa)

Immunmodulatoren Notfallbehandlung schwerer allergischer Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie.

MAA Nov 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von ARS vom 30.11.20).

Eptacog beta (aktiviert) Sevenfact (USA) LFB Antihämorrhagika Hämophilie A oder B, rekombinanter Faktor VIIa MAA Feb 21 EU: Die Bewertung begann am 25.02.21 (Quelle: EMA-Liste Human Medicines under Evaluation, März 21). LFB erwartet das finale Ergebnis der Bewertung bis Mitte 2022 (Mitteilung von LFB vom 01.03.21). USA:

Zulassung 01.04.20 unter der Bezeichnung factor VIIa (recombinant)-jncw.

Eptinezumab Vyepti Lundbeck ZNS Prävention von Migräne, gegen das Calcitonin Gene-

Related Peptide (CGRP) gerichteter Antikörper zur i.v.- Applikation

MAA Dez 20 EU: EMA nimmt Antrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Lundbeck vom 22.12.20). USA: Zulassung 21.02.20 unter dem Wirkstoffnamen eptinezumab-jjmr.

Erdafitinib Balversa (USA) J&J (Janssen), Astex Antineoplastische Substanzen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasierendem Urothelkarzinom (UC) und bestimmten Mutationen im FGF-Rezeptor (FGFR), oraler pan-FGFR-Hemmer zur einmal täglichen Anwendung.

PRE USA: Zulassung 12.04.19. FDA gewährte Breakthrough Therapy Designation.

Estetrol, Drospirenon Drovelis, Lydisilka (Duplikat)

Mithra (Estetra SPRL), Gedeon Richter Urogenitalsystem und Sexualhormone

Orales Kontrazeptivum, Kombination aus dem neuen Östrogen Estetrol und dem Gestagen Drospirenon.

AUT 19.05.21 EU: Zulassung laut Mitteilung von Mithra vom 30.05.21. Gedeon Richter ist Vermarktungspartner von Mithra für Drovelis in der EU. | USA: Zulassung 15.04.21 unter dem Warenzeichen Nextstellis. Zulassungsinhaber in den USA ist Mithras Partner Mayne Pharma.

Etanercept (CHS-0214) Coherus Immunosuppressiva Rheumatoide Arthritis, Psoriasis u. a., Biosimilar von

Enbrel

PRE Biosimilar.

Evinacumab Evkeeza Regeneron Alimentäres System und

Stoffwechsel

Jugendliche (ab 12 Jahren) und Erwachsene mit Homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH), Anti-ANGPTL3-Antikörper

POP April 21 EU: Beschleunigte Bewertung. USA: Zulassung 11.02.21 unter dem Substanznamen evinacumab-dgnb. Breakthrough Therapy Designation.

Faricimab Roche Ophthalmologika Patienten mit neovaskulärer altersbedingter

Makuladegeneration; bispezifischer Antikörper zur Injektion, der Angiopoietin-2 (Ang-2) und VEGF-A bindet.

PRE Globale Phase-3-Studien TENAYA und LUCERNE erreichen ihre primären Endpunkte und zeigen Potential, die Intervalle zwischen den Injektionen auf bis zu 16 Wochen zu verlängern (Mitteilung von Roche vom 25.01.21)

Finerenon Bayer Alimentäres System und

Stoffwechsel

Chronische Niereninsuffizienz (CKD) und Typ-2- Diabetes, nicht-steroidaler, selektiver

Mineralocorticoid-Antagonist (MRA), laut Bayer der erste seiner Klasse.

MAA Nov 20 EU: Einreichung laut Mitteilung von Bayer vom 09.11.20. USA: FDA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review (Mitteilung von Bayer vom 12.01.21).

Fosdenopterin Nulibry (USA) BridgeBio (Origin Biosciences) Alimentäres System und Stoffwechsel

Molybdän-Cofaktor-Defizienz (MoCD) Typ A, Substrat des Pyranopterinmonophosphats, cPMP- Ersatztherapie.

ODG PRE USA: Zulassung 26.02.21 nach Priority Review. Orphan Drug Designation (auch in der EU), Rare Pediatric Disease Designation, Breakthrough Therapy Designation.

Ganaxolon Marinus ZNS CDKL5-Mangel (CDD) PRE EU: Marinus sieht sich auf gutem Wege (on track) für ein Pre-MAA-

Meeting mit der EMA zur Unterstützung einer Einreichung, die für Ende des 3. Qu. 21 angepeilt wird ("Corporate Overview" März 21 sowie Unternehmensmitteilung vom 09.03.21). USA: Wie Marinus am 13.01.21 mitteilte, habe das Unternehmen eine positive Antwort der FDA erhalten, derzufolge die Marigold-Phase-3- Studie ausreichend erscheint, um einen Zulassungsantrag einzureichen. Auf Basis dieses Feedbacks strebt Marinus ein Pre-NDA Meeting mit der FDA für Ende des 1. Qu. 21 an. Marinus sieht sich weiterhin auf gutem Wege (on track) für eine Einreichung Mitte 2021.

(14)

Gefapixant MSD Atemwege USA: Behandlung von Erwachsenen mit refraktärem

chronischem Husten (RCC) oder chronischem Husten unbekannter Ursache (UCC); P2X3-Antagonist.

MAA Feb 21 EU: Die Bewertung begann am 25.02.21 (Quelle: EMA-Liste Human Medicines under Evaluation, März 21). MSD hat über die Einreichung noch nicht berichtet. USA: Zulassung beantragt, FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 21.12.21. Es wird eine Sitzung eines Beraterausschusses zu der Substanz stattfinden, das Datum steht jedoch noch nicht fest (Mitteilung von MSD vom 01.03.21).

Glucarpidase Voraxaze Boston Scientific, BTG Specialty

Pharmaceuticals (BTG gehört künftig zu SERB)

Antidot Behandlung von Kindern (ab einem Alter von 28 Tagen) und Erwachsenen mit einem Risiko für eine Methotrexat-Toxizität als Folge einer verzögerten Methotrexat-Clearance.

MAA Aug 20 EU: EMA nahm Antrag zur Bearbeitung an. Die Substanz war bisher acht Jahre lang in Europa auf Named-Patients-Basis verfügbar (Mitteilung von BTG vom 17.08.20). USA: Zulassung 17.01.12.

Glycopyrroniumtosylat (topisch) Qbrexza (USA) Lilly (Dermira) Dermatika axilläre Hyperhidrose, Muskarinrezeptor-Antagonist, topische Formulierung

PRE USA: Zulassung 29.06.18. Journey Medical, ein Partnerunternehmen von Fortress, hat die Übernahme von Qbrexza in den USA von der Lilly-Tochter Dermira vereinbart (Mitteilung von Journey Medical vom 01.04.21).

Golodirsen Vyondis 53 Sarepta Muskel- und Skelettsystem Duchenne Muskeldystrophie (DMD), Exon-Skipping-

Technologie

PRE USA: Zulassung 12.12.19 nach einem CRL im August und erfolgreichem Einspruch (dispute resolution request) (Mitteilung von Sarepta vom 12.12.19).

Hepatitis B Vakzine VBI Vaccines Vakzinen Hepatitis-B-Prophylaxe, Vakzine aus drei

Oberflächenantigenen des Hepatitis-B-Virus (S, pre-S1, pre-S2)

MAA Nov 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von VBI vom 23.12.20). USA: Zulassung beantragt (Mitteilung des Unternehmens vom 01.12.20). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 30.11.21 (PDUFA Date). Die FDA hat wissen lassen, dass sie derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu dem Arzneimittel plant (Mitteilung von VBI vom 02.02.21)

Hydrocortison Efmody Diurnal Alimentäres System und

Stoffwechsel

Behandlung von Jugendlichen (ab einem Alter von 12 Jahren) und Erwachsenen mit Adrenogenitalem Syndrom (CAH). Hydrocortison in modifizierter Freisetzung.

AUT 19.05.21 Hybridarzneimittel. EU: Diurnal hatte nach Feedback des COMP den Antrag auf Aufrechterhaltung des Orphan-Drug-Status zurückgezogen.

Damit will das Unternehmen Verzögerungen bei der Markteinführung vermeiden. Das Unternehmen rechnet derzeit mit ersten Einführungen im 3. Qu. 21 (Mitteilung von Diurnal vom 15.04.21).

Ibrexafungerp Brexafemme (USA) Scynexis Dermatika Vaginalmykose, Glucansynthasehemmer, Triterpenoid,

orale Formulierung.

PRE USA: Zulassung 01.06.21. Qualified Infectious Disease Product (QIDP) (Mitteilung von Scynexis vom 14.10.20).

Idecabtagen vicleucel, (Ide-cel, bb2121)

Abecma (USA) BMS (Celgene), bluebird bio Antineoplastische Substanzen rezidivierendes und refraktäres multiples Myelom, Anti- BCMA-CAR-T-Zell-Therapie

MAA Mai 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von BMS vom 22.05.20). EMA gewährt beschleunigte Bewertung. PRIME-Status.

USA: Zulassung 26.03.21. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von BMS und bluebird vom 31.03.20).

Inebilizumab Uplizna Horizon (Viela) ZNS Behandlung von Patienten mit Neuromyelitis-optica-

Spektrum-Erkrankung (NMOSD), die Anti-AQP4- Antikörper-positiv sind, zweimal jährliche Erhaltungstherapie, Anti-CD19-Antikörper.

ODG MAA Jan 21 EU: In der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand: 06.01.21) aufgeführt, demnach Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. USA:

Zulassung 11.06.20 unter dem Wirkstoffnamen inebilizumab-cdon, Breakthrough Therapy- und Orphan Drug Designations.

Infigratinib Truseltiq (USA) BridgeBio, Helsinn Antineoplastische Substanzen Gallengangkarzinom (Zweitlinien-Therapie), oraler FGFR-1-3-Hemmer

PRE USA: Zulassung 28.05.21

Iobenguan 131 Azedra (USA) Lantheus (Progenics) Antineoplastische Substanzen Phäochromozytom und Paragangliom,

Radiopharmazeutikum

PRE USA: Zulassung 30.07.18

Istradefyllin (KW-6002) Nourianz (USA) Kyowa Kirin ZNS Behandlung von Off-Phasen von Patienten mit

Parkinson, zusätzlich zu Levodopa/Carbidopa, Adenosin- A2A-Antagonist

MAA Dez 19 EU: EMA nimmt Antrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Kyowa Kirin vom 06.01.20). USA: Zulassung 27.08.19

JZP-258 Xywav (USA) Jazz ZNS Kataplexie und exzessive Tagesschläfrigkeit (EDS) bei

Narkolepsie-Patienten ab einem Alter von sieben Jahren, neuartiges Oxybat (Kalzium-, Magnesium, Kalium-, und Natriumoxybat, Lösung zur oralen Anwendung)

PRE USA: Zulassung 21.07.20 (Jazz hatte dazu einen Priority Review Gutschein eingelöst).

(15)

Wirkstoff (INN) Handelsname Hersteller Indikationsgebiet Indikation; Substanzklasse O Status EU Kommentar JZP-458 (rekombinante Erwinia-

Asparaginase)

Jazz Antineoplastische Substanzen Als Teil einer Multi-Agent-Chemotherapie bei akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) oder

lymphoblastischem Lymphom (LBL) zur Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hypersensitivität auf Asparaginase, die aus E. coli gewonnen wurde.

PRE USA: BLA-Einreichung unter dem "Real-Time Oncology Review"- Pilotprogramm (RTOR Pilot) begonnen (Mitteilung von Jazz vom 21.12.20).

Die erwartete Zulassung vorausgesetzt, plant Jazz die Markteinführung Mitte 2021 (Unternehmensmitteilung vom 23.02.21). Fast Track Designation.

Kupferhistidinat (CUTX-101) Zydus (Sentynl), Fortress Biotech (Cyprium) Alimentäres System und Stoffwechsel

Menkes-Syndrom ODG PRE USA: Sentynl übernimmt das Produkt. Cyprium ist für die Entwicklung der

Substanz bzw. den Zulassungsprozess bei der FDA zuständig, Sentynl für die Vermarktung. Fortress beabsichtigt den Beginn der Rolling Submission im 2. Hj 21 (Mitteilung von Fortress vom 31.03.21). FDA gewährt Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von Fortress vom 15.12.20). Rare Pediatric Disease Designation.

Lasmiditan Reyvow (USA) Lilly ZNS akute Migräne mit oder ohne Aura, 5-HT1F-Agonist MAA Nov 20 EU: In der EMA-Liste "Medicines under Evaluation" (Stand: 02.12.20)

aufgeführt, demnach Antrag bereits zur Bearbeitung angenommen. USA:

Zulassung 11.10.19

Lemborexant Dayvigo (USA) Eisai ZNS Insomnie, dualer Orexin-Antagonist (OX 1 und OX 2) PRE Eisai hat die Zusammenarbeit mit Purdue beendet, Purdue ausbezahlt und

entwickelt die Substanz künftig alleine weiter (Mitteilung von Eisai vom 01.05.19). USA: Zulassung 20.12.19.

Lenadogen nolparvovec Lumevoq GenSight Biologics Ophthalmologika Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON),

Gentherapie

ODG MAA Sep 20 EU: Zulassung im September 2020 beantragt. EMA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, das Zulassungsverfahren startete am 29.10.20 (Mitteilung von GenSight vom 03.11.20). GenSight erwartet zwar die Einführung weiterhin im 1. Hj. 22, rechnet mit der Zulassung aber jetzt ebenfalls erst im 1. Hj. 22 (bisher 4. Qu. 21). Der Clock-Stop wurde verlängert, die Antworten auf die Day-120-Questions sind jetzt im Januar 2022 fällig (statt, wie bisher erwartet, im August 2021). Als Grund führt GenSight an, dass sich die Herstellung der Chargen für die Validierung verzögert, weil der US-Produktionspartner TFS auf der Grundlage des Defense Production Act zur Herstellung bestimmter Verbrauchsmaterialien für COVID-19- Impfstoffe verpflichtet ist (Mitteilung vom GenSight vom 14.05.21). USA:

GenSight sieht sich auf gutem Wege (on track) für eine Einreichung im 2.

Hj. 21 (Mitteilung von GenSight vom 15.09.20).

Levoketoconazol Recorlev (USA) Strongbridge (wird von Xeris übernommen)

Alimentäres System und Stoffwechsel

endogenes Cushing-Syndrom, Cortisol- Synthesehemmer

ODG PRE Phase-3-Studie LOGICS erreichte primären Endpunkt mit "hoher statistischer Signifikanz". USA: Zulassung beantragt (Mitteilung von Strongbridge vom 02.03.21). FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 01.01.22 (PDUFA Date). In dem Brief der FDA (Day 74 Letter) findet sich keine Erwähnung einer Sitzung eines Beratungsausschusses (Mitteilung von Strongbridge vom 13.05.21).

Ligelizumab Novartis Dermatika Behandlung von Patienten mit chronischer spontaner

Urtikaria, die auf H1-Antihistamine nur unzureichend anspricht; IgE-Antikörper.

PRE USA: Novartis erwartet Einreichung in 2022. FDA gewährt Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung vom 14.01.21).

Linzagolix Yselty ObsEva (Lizenz von Kissei) Urogenitalsystem und

Sexualhormone

mit Uterus-Myomen verbundene schwere menstruelle Blutungen (HMB), oraler GnRH-Antagonist zur einmal täglichen Einnahme in drei verschiedenen (flexiblen) Dosierungsregimen.

MAA Nov 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von ObsEva vom 11.01.21). ObsEva erwartet CHMP-Empfehlung im 4. Qu. 21 (Mitteilung des Unternehmens vom 06.05.21). USA: ObsEva plant Einreichung jetzt im 3. Qu. 21 (Mitteilung des Unternehmens vom 06.05.21).

Lisocabtagen maraleucel; Liso-cel (JCAR017)

Breyanzi (USA) BMS (Celgene) Antineoplastische Substanzen Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem oder refraktärem (R/R) diffus großzelligem B-Zell- Lymphom (DLBCL), primärem mediastinalem B-Zell- Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3b (FL3b) nach mindestens zwei Vorbehandlungen, gegen CD19-gerichtetes CAR-T-Zelltherapeutikum mit einer kostimulatorischen Domäne von 4-1BB

ODG MAA Juli 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an und gewährt beschleunigte Bewertung (Mitteilung von BMS vom 17.07.20). PRIority MEdicines (PRIME)-Status. USA: Zulassung 05.02.21

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Lonafarnib Zokinvy (USA) Eiger (Lizenz von MSD) Alimentäres System und

Stoffwechsel

Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS oder Progerie) und Progeroide Laminopathien, oral aktiver Hemmer der Farnesyltransferase

ODG MAA März 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Eiger vom 27.04.20). Eiger erwartet Zulassung im 2. Hj 21 (Mitteilungen vom 07.01.21 und 09.03.21). Wie Eiger am 06.08.20 mitteilte, bewertet die EMA die Substanz jetzt unter Standardbedingungen (keine beschleunigte Bewertung). Die EMA habe Inspektionen verlangt, die zusätzlich zu den Reisebeschränkungen wegen COVID-19 eine beschleunigte Bewertung verhinderten. USA: Zulassung 20.11.20 nach Priority Review. Laut Mitteilung von Eiger vom 16.12.19 Breakthrough Therapy und and Rare Pediatric Disease Designation. Orphan Drug Designation EU und USA.

Lonapegsomatropin TransCon hGH (USA) Ascendis Alimentäres System und

Stoffwechsel

Pädiatrischer Wachstumshormonmangel (GHD), langwirksames Prodrug von Somatropin zur einmal wöchentlichen Anwendung.

ODG MAA Sep 20 EU: EMA nimmt Zulassungsantrag zur Bearbeitung an (Mitteilung von Ascendis vom 11.11.20). Zulassung beantragt (Mitteilung von Ascendis vom 08.09.20). Ascendis erwartet Entscheidung der Europäischen Kommission im 4. Qu. 21 (Unternehmensmitteilung vom 10.03.21). USA:

Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an. Die FDA hat die Frist für eine Entscheidung (PDUFA Date) um drei Monate verlängert.

Neues PDUFA Date ist der 25.09.21. Wie Ascendis am 11.06.21 mitteilte, wertet die Behörde die Informationen, die das Unternehmen im Zusammenhang mit der laufenden Antragsprüfung nachgereicht hat, als

"Major Amendment". Die FDA plant derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu der Substanz (Mitteilung von Ascendis vom 04.09.20).

Loncastuximab Tesirin Zynlonta (USA) ADC Antineoplastische Substanzen rezidivierendes oder refraktäres diffus großzelliges B- Zell-Lymphom; auf CD-19 gerichtetes Antikörper- Wirkstoff-Konjugat.

PRE USA: Zulassung 23.04.21 unter dem Substanznamen loncastuximab tesirin- lpyl

Lumateperon Caplyta (USA) Intra-Cellular ZNS Schizophrenie, selektiver und simultaner Serotonin-,

Dopamin-, und Glutamatmodulator

PRE USA: Zulassung 20.12.19.

Lurbinectedin Zepzelca (USA) PharmaMar, Jazz Antineoplastische Substanzen kleinzelliger Lungenkrebs (SCLC), Hemmer des Enzymkomplexes RNA Polymerase II.

PRE USA: Zulassung 15.06.20 nach Priority Review. Jazz erhielt exklusive Lizenzrechte für die USA (Mitteilung der Unternehmen vom 19.12.19).

Maralixibat Mirum Alimentäres System und

Stoffwechsel

Progressive familiäre intrahepatische Cholestase Typ 2 (PFIC2), Pruritus in Verbindung mit Alagill-Syndrom (ALGS), Hemmer des apikalen Natrium-abhängigen Gallensäure-Transporters.

MAA Nov 20 EU: EMA nimmt Antrag in der Indikation PFIC2 zur Bearbeitung an (Mitteilung von Mirum vom 30.11.20). Sollte Maralixibat zugelassen werden, erwartet Mirum die Einführung Anfang 2022 (Mitteilung von Mirum vom 09.03.21). Im Anschluss an eine mögliche Zulassung plant Mirum, die Erweiterung der Indikation auf ALGS zu beantragen (Mitteilung von Mirum vom 06.05.21). USA: Zulassung in der Indikation ALGS beantragt (Rolling Submission abgeschlossen). Wie Mirum am 29.03.21 mitteilte, nahm die FDA den Antrag zur Bearbeitung an und gewährte Priority Review sowie Pediatric Disease Designation. Die FDA entscheidet bis voraussichtlich 29.09.21 (PDUFA Date). Die FDA hat laut Mirum wissen lassen, dass sie derzeit keine Sitzung eines Beraterausschusses zu Maralixibat plant. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung von Mirum vom 16.12.19).

Margetuximab Margenza MacroGenics Antineoplastische Substanzen in Kombination mit Chemotherapie zur Behandlung von

Erwachsenen mit metastasiertem HER2-positiven Brustkrebs, die zuvor zwei oder mehr Anti-HER2- Regime erhalten haben, Anti-HER2-Antikörper.

PRE USA: Zulassung 16.12.20 unter dem Substanznamen Margetuximab-cmkb.

Maribavir Takeda Antiinfektiva Behandlung von Patienten mit einer Zytomegalievirus

(CMV)-Infektion nach Organtransplantation, die nach vorangegangener Anti-CMV-Therapie resistent und/oder refraktär waren (R/R); oraler Anti-CMV- Wirkstoff, der auf die UL97-Proteinkinase zielt.

ODG PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und gewährt Priority Review (Mitteilung von Takeda vom 21.05.21).

Breakthrough Therapy und Orphan Drug Designation.

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Mavacamten BMS Herz-Kreislauf Obstruktive Hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM),

allosterischer Modulator des kardialen Myosins zur oralen Anwendung.

PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an und entscheidet bis voraussichtlich 28.01.22 (PDUFA Date laut Mitteilung von BMS vom 19.03.21).

Melflufen (Melphalan Flufenamid) Pepaxto (USA) Oncopeptides Antineoplastische Substanzen USA: In Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von Erwachsenen mit

rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (RRMM), die zuvor mindestens vier Therapielinien erhalten haben, und deren Erkrankung auf mindestens einen Proteasomhemmer, einen Immunmodulator und einen auf CD38 zielenden MAB nicht angesprochen hat, Peptidase-potenziertes Alkylans (PEnC).

ODG MAA April 21 EU: Bedingte Zulassung beantragt (Mitteilung von Oncopeptides vom 16.04.21). Die Bewertung hat am 20.05.21 begonnen (Quelle: EMA-Liste

"Medicines under Evaluation") .USA: Zulassung 26.02.21 nach Priority Review.

Meloxicam, Rizatriptan (AXS-07) Axsome ZNS akute Migräne PRE USA: Axsome berichtet "positive Wirksamkeits- und

Sicherheitsergebnisse" der Phase-3-"Movement"-Studie und sieht sich jetzt auf gutem Wege (on track) für eine Einreichung im 2. Qu. 21 (Mitteilung von Axsome vom 10.05.21).

Midazolam Nasenspray Nayzilam (USA) UCB (Lizenz von Proximagen) ZNS Notfallmedikament zur Anwendung bei akuten, sich

wiederholenden epileptischen Anfällen (RS)

PRE USA: Zulassung 17.05.19. Fast Track Designation und Orphan-Drug-Status.

Mitomycin Gel (UGN-101) Jelmyto (USA) UroGen Antineoplastische Substanzen niedriggradiges urotheliales Karzinom der oberen Harnwege (LG UTUC)

PRE USA: Zulassung 15.04.20 nach Priority Review.

Mobocertinib (TAK-788) Takeda Antineoplastische Substanzen Patienten mit EGFR-Exon-20-insertionspositivem

metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC); Tyrosinkinase-Hemmer (TKI), der spezifisch auf EGFR-Exon-20-Insertionsmutationen zielt.

PRE USA: Zulassung beantragt. FDA nimmt Antrag zur Bearbeitung an, gewährt Priority Review und entscheidet bis voraussichtlich 26.10.21 (PDUFA Date laut Mitteilung von Takeda vom 27.04.21).

N-803 Anktiva (USA) ImmunityBio Antineoplastische Substanzen Patienten mit nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs

(Carcinoma in situ, CIS, mit hohem Risiko), der auf BCG nicht anspricht; IL-15-Fusionsprotein

PRE USA: ImmunityBio erwartet Einreichung im 2.Hj. 21. Breakthrough Therapy Designation (Mitteilung vom 21.12.20).

Narsoplimab Omeros Hämatologische Erkrankungen mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation

assoziierte thrombotische Mikroangiopathie (HSCT- TMA); der Antikörper zielt auf die Mannan-bindende Lektin-assoziierte Serinprotease-2 (MASP-2).

ODG PRE Phase III. EU: Omeros erhielt Positive Opinion für Pädiatrisches Prüfkonzept einschließlich eines Aufschubs (Deferral), das den Abschluss der Pädiatrischen Studie bis nach der Zulassung erlaubt. (Mitteilung vom 29.10.19). EMA hat Rapporteure für das zentralisierte Verfahren benannt (Mitteilung von Omeros vom 05.06.19). USA: Rolling Submission abgeschlossen und Zulassung beantragt (Mitteilung von Omeros vom 18.11.20). Die FDA hat den Antrag zur Bearbeitung angenommen und gewährt Priority Review (Mitteilung von Omeros vom 01.03.21 und 19.01.21). Wie Omeros am 20.05.21 mitteilte, hat die FDA das PDUFA Date um drei Monate bis zum 17.10.21 verlängert. Die FDA benötige mehr Zeit für die Bewertung der eingereichten Antworten auf eine

Informationsanforderung. Wie Omeros am 28.05.21 mitteilte, wird Narsoplimab auch bei schwer erkrankten COVID-19-Patienten getestet.

Omeros berichtete darüber hinaus vorläufige Ergebnisse einer Compassionate-Use-Studie mit schwer erkrankten Patienten am ASST Papa Giovanni XXIII Hospital in Bergamo.

Natriumphenylbutyrat, Tauroursodeoxycholsäure (AMX0035)

Amylyx ZNS ALS, fixe Kombination von Natriumphenylbutyrat und

Tauroursodeoxycholsäure

ODG PRE EU: Amylyx plant Einreichung bis Ende 2021. USA: Die FDA hat ihr Interesse bekundet, Daten aus einer zusätzlichen placebokontrollierten klinischen Studie zu sehen, bevor sie den Zulassungsantrag erhält. Amylyx plant daher eine Phase-3-Studie in Europe und den USA; die Rekrutierung soll im 3. Qu. 21 beginnen (Mitteilung von Amylyx vom 14.04.21). Phase-3- Studie CENTAUR erreichte laut Mitteilung von Amylyx vom 02.09.20 primären Endpunkt (Prespecified Primary Outcome).